ZAVESCA

ZAVESCA

Kokkuvote uldsusele

Kaesolev dokument on Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvote. Selles selgitatakse, kuidas inimravimite komitee hindas tehtud uuringuid, et koostada ravimi kasutamise soovitused.
Kui vajate oma haigusseisundi voi ravi kohta asjakohast lisateavet, lugege palun pakendi infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) voi poorduge oma arsti voi apteekri poole. Kui soovite lisateavet inimravimite komitee soovituste aluse kohta, lugege palun teadusliku arutelu kokkuvotet (samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).

Mis on Zavesca?

Zavesca on ravim, mis sisaldab toimeainena miglustaati. Seda turustatakse valgete kapslitena (100 mg).

Milleks Zavescat kasutatakse?

Zavescaga ravitakse kaht harvaesinevat parilikku haigust, mis mojutavad rasvade ainevahetust organismis. Molemad haigused pohjustavad rasvainete glukosfingolipiidide teket organismis. Zavescat kasutatakse jargmistel patsientidel:
. kerge voi mooduka I tuupi Gaucher’ tovega taiskasvanud. Selle haigusega patsientidel on ensuumi glukotserebrosidaasi vaegus, mistottu koguneb eri kehaosadesse, naiteks porna, maksa ja luudesse, glukosfingolipiidi glukosuultseramiidi. Zavescat kasutatakse patsientidel, kellele ei saa teha tavalist infusioonikaudset (veeni tilgutatava lahusega) ensuumasendusravi.

. Niemanni-Picki tovega taiskasvanud, noorukid ja lapsed. See voib olla surmav haigus, mille korral patsientidel ladestub ajurakkudesse ja mujale organismi glukosfingolipiide. Zavescaga ravitakse haiguse neuroloogilisi sumptomeid (peaaju ja narve mojutavad sumptomid). Nende hulka kuuluvad koordinatsioonivoime kadumine, sakaadiliste (aktiivse vaatlemisega seotud kiirete) silmaliigutuste haired, mis voivad halvendada nagemist, arengupeetus, neelamisraskused, lihastoonuse suurenemine, krambid ja oppimisraskused.

Et neid haigusi podevaid patsiente on vahe ja seda haigust esineb harva, nimetati Zavesca 18. oktoobril 2000 I tuupi Gaucher’ tove ja 16. veebruaril 2006 C-tuupi Niemanni-Picki tove harvikravimiks.
Seda ravimit saab uksnes retsepti alusel.

Kuidas Zavescat kasutatakse?

Ravi Zavescaga voib alustada uksnes Gaucher’ tove voi C-tuupi Niemanni-Picki tove ravis kogenud arst ning ravi peab toimuma tema jarelevalve all.
Soovitatav algannus I tuupi Gaucher’ tove korral on uks suukaudne kapsel kolm korda paevas. C-tuupi Niemanni-Picki tobe podevatel taiskasvanutel ja noorukitel on soovitatav annus kaks kapslit kolm korda paevas. Alla 12-aastastel lastel soltub annus nende kehakaalust ja pikkusest. Zavescat voib votta koos toiduga voi ilma. Ravim on ette nahtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Neeruprobleemidega patsientidel tuleb annust vahendada, samuti tuleb ajutiselt vahendada annust patsientidel, kel tekib kohulahtisus.  Zavescat ei ole uuritud maksaprobleemidega patsientidel. Uksikasjalik teave on esitatud ravimi omaduste kokkuvottes (samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).

Kuidas Zavesca toimib?

Zavesca toimeaine miglustaat parsib ensuumi glukosuultseramiidsuntaasi toimet. See ensuum osaleb glukosfingolipiidide tekke esimesel etapil. Ensuumi toime parssimisega vahendab miglustaat glukosfingolipiidide teket rakkudes. Oodatavalt aeglustab voi ennetab ta sel viisil I tuupi Gaucher’ tove sumptomite arenemist ja vahendab C-tuupi Niemanni-Picki tove sumptomeid.

Kuidas Zavescat uuriti?

Zavesca efektiivsust I tuupi kerge kuni mooduka Gaucher’ tove ravis uuriti uhes pohiuuringus 28 patsiendil, kellele ensuumasendusravi ei saanud teha voi nad ei soovinud seda. Uuringu pohiosa kestis uks aasta, kuid 13 patsienti said ravimit veel kaks aastat. Uuringus jalgiti, kas Zavesca avaldab toimet maksa ja porna suurusele ning kas ravim parandab verenaitajaid, nagu hemoglobiini (vere punaliblede valk, mis kannab hapnikku organismis laiali) ja trombotsuutide (huubimist soodustavad vereosakesed) sisaldus.
Zavesca efektiivsust C-tuupi Niemanni-Picki tove korral uuriti uhes pohiuuringus, milles osales 31 patsienti, kellest 12 olid alla 12-aastased. Uuringus vorreldi Zavesca ja tavalise ravi (sumptomite leevendamiseks kasutatavad meetmed) koosmoju tavalise ravi mojuga. Efektiivsuse pohinaitajaks oli muutus patsiendi sakaadiliste horisontaalsete silmaliigutuste kiiruses parast uheaastast ravi, kuid vaadeldi ka teisi neuroloogilisi sumptomeid, nagu patsiendi neelamisvoime ja vaimsed voimed. Monesid patsiente raviti kuni viis ja pool aastat. Korraldati ka Zavescaga ravitud 66 patsiendi uuring.

Milles seisneb uuringute pohjal Zavesca kasulikkus?

I tuupi Gaucher’ tove uuringus vahenes uhe aasta parast patsientidel maksa suurus 12% ja porna suurus 19%. Hemoglobiini sisaldus suurenes keskmiselt 0,26 g/dl ja trombotsuutide sisaldus suurenes 8,29 miljoni vorra milliliitri kohta. Zavesca kasulikkus sailis enam kui kolm aastat jatkuvas ravis.
C-tuupi Niemanni-Picki tove uuringus oli silmaliigutuste paranemine Zavescaga ravitud patsientidel samasugune kui neil, kes Zavesca ravi ei saanud. Zavesca ravi saanud patsientidel oli siiski marke neelamisvoime ja vaimsete voimete paranemisest. Uuring naitas, et ligikaudu kolmel neljandikul patsientidest stabiliseeris Zavesca haiguse sumptomid voi vahendas nende progresseerumise kiirust.

Mis riskid Zavescaga kaasnevad?

Zavesca koige sagedamad korvalnahud (esinenud enam kui uhel patsiendil kumnest) on kehakaalu vahenemine, varin, kohulahtisus, kohupuhitus ja kohuvalu. Zavesca kohta teatatud korvalnahtude taieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Zavescat ei tohi kasutada patsiendid, kes voivad olla miglustaadi voi ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ulitundlikud (allergilised).

Miks Zavesca heaks kiideti?

Inimravimite komitee otsustas, et Zavesca suukaudse ravi kasulikkus kerge voi mooduka I tuupi Gaucher’ tovega patsientidel, kellele ensuumasendusravi ei sobi, ning progresseeruvate neuroloogiliste nahtudega C-tuupi Niemanni-Picki tovega taiskasvanutel ja lastel on suurem kui ravimiga kaasnevad riskid. Komitee soovitas anda Zavescale muugiloa.
Zavescale anti muugiluba erandkorras, sest kuna see haigus on haruldane, ei ole ravimi kohta olnud voimalik koguda taielikku teavet. Edaspidi vaatab Euroopa Ravimiamet kogu varskeima saadaoleva teabe selle ravimi kohta igal aastal uuesti ule ning vajaduse korral uuendab kaesolevat kokkuvotet.

Milliseid andmeid Zavesca kohta veel oodatakse?

Zavescat tootev ettevote viib lopule ravimi I tuupi Gaucher’ tove raviks kasutamise efektiivsuse ja ohutuse jargmised uuringud:
. muugiloajargse plaani koostamine, et teavitada arste Zavesca kasutamisest ja saada patsientidelt teavet ravimi ohutuse kohta;
. kliinilistes uuringutes osalenud patsientide jareluuring, et jatkata ravimi ohutuse ja efektiivsuse hindamist ning saada haiguse neuroloogilistest aspektidest rohkem teavet;
. uuring, milles vaadeldakse Zavesca efektiivsust ja ohutust patsientidel, kes enne said ensuumasendusravi;
. lisauuring koos Gaucher’ tove Euroopa uurimisgrupiga (EWGGD) haiguse valjakujunemise kohta.

Muu teave Zavesca kohta

Euroopa Komisjon andis Zavescale muugiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, 20. novembril 2002. Muugiloa hoidja on Actelion Registration Ltd. Muugiluba pikendati 20. novembril 2007.
Andmed Zavesca nimetamise kohta harvikravimiks leiate siit (I tuupi Gaucher’ tobi) ja siit (C-tuupi Niemanni-Picki tobi).

Kokkuvotte viimane uuendus: 01-2009.