Pakendi infoleht: teave patsiendile

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatadesravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamisekohta vt lõik 4.

Enne ravimi manustamist teile või teie lapsele lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arstiga.
• Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arstiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Brineura ja milleks seda kasutatakse

Brineura sisaldab toimeainena alfatserliponaasi, mis kuulub ensüümasendusravi ravimirühma. Seda kasutatakse II tüüpi neuronaalse tseroidse lipofustsinoosi (CLN2) ehk tripeptidüülpeptidaas-1 (TPP1) puudulikkusega patsientide raviks.

CLN2-haigusega inimestel puudub ensüüm TPP1 või seda on liiga vähe ning see põhjustab selliste ainete kogunemist, mida nimetatakse lüsosomaalseteks ladestusteks. CLN2-haigusega inimestel ladestuvad need ained teatavatesse kehaosadesse, põhiliselt ajju.

Kuidas Brineura toimib See ravim asendab puuduvat ensüümi TPP1, mis vähendab lüsosomaalsete ladestuste teket. Selle ravimi toimel haiguse progresseerumine aeglustub.

2. Mida on vaja teada enne Brineura manustamist teile või teie lapsele

Brineura’t ei tohi manustada

• kui teil või teie lapsel on tekkinud eluohtlikke allergilisi reaktsioone alfatserliponaasi või selle ravimi mis tahes koostisosade suhtes (loetletud lõigus 6) ja need reaktsioonid tekivad alfatserliponaasi edasisel manustamisel uuesti;
• kui teile või teie lapsele on implanteeritud seade ajust liigse vedeliku väljavoolu võimaldamiseks;
• kui teil või teie lapsel on praegu seadmest põhjustatud infektsiooni märke või probleeme. Teie arst võib otsustada ravi jätkata pärast seadmest põhjustatud infektsiooni või probleemide kadumist.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud Enne kui teile või teie lapsele manustatakse Brineura’t, pidage nõu oma arstiga.

• Teil või teie lapsel võib tekkida probleeme seoses implanteeritava seadmega, mida kasutatakse ravi ajal Brineura’ga (vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed”), sealhulgas infektsioon või seadme häire.Märkide hulka sellest, et teil või teie lapsel võib olla infektsioon, kuuluvad palavik, peavalu, kaela kangus, valgustundlikkus, iiveldus, oksendamine ja vaimse seisundi muutus. Märkide hulka probleemidest seadmega kuuluvad peanaha turse, punetus, vedeliku leke seadmest ja peanaha kummumine. Kui seade on vaja vahetada või kuni infektsiooni paranemiseni võidakse ravi katkestada. Kasutamisel 4 aasta jooksul võib osutuda vajalikuks ligipääsuseadme asendamine, mille teeb kindlaks teie arst. Kui teil on seadme kohta küsimusi, pidage nõu oma arstiga.
• Selle ravimi kasutamisel võib tekkida eluohtlikke allergilisi reaktsioone (anafülaktilised reaktsioonid). Teie arst jälgib teid või teie last eluohtlike allergiliste reaktsioonide sümptomite suhtes, nagu nõgestõbi, sügelus või õhetus, huulte, keele ja/või kõri turse, külmavärinad, südametegevuse kiirenemine, hingeldus, häälekähedus, sõrmeotste või huulte ümbruse siniseks muutumine, madal lihastoonus, minestamine, kõhulahtisus või pidamatus. Nende sümptomite tekkimisel pöörduge kohe arsti poole.
• Teie arst kontrollib teie või teie lapse südame löögisagedust, vererõhku, hingamissagedust ja kehatemperatuuri enne ravi, ravi ajal ja pärast ravi. Arst võib otsustada vajaduse korral täiendavalt jälgida.
• Teie arst kontrollib iga 6 kuu järel südame elektrilist aktiivsust (EKG) kõrvalekallete suhtes. Kui teil või teie lapsel on esinenud südamehäireid, jälgib teie arst või meditsiiniõde iga infusiooni ajal teie südametegevust.
• Teie arst võib saata ajuvedeliku proove kontrollimiseks infektsiooni suhtes.
• Seda ravimit ei ole kasutatud patsientidel, kellel on ravi alguses kaugelearenenud haigus, ega alla 1 aasta vanustele lastele. Arst arutab teiega Brineura’ga ravimise sobivust teile või teie lapsele.

Muud ravimid ja Brineura Teatage oma arstile, kui teie või teie laps võtate või olete hiljuti võtnud või kavatsete võtta mis tahes muid ravimeid.

Rasedus, imetamine ja viljakus Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne ravi saamist selle ravimiga nõu oma arstiga.

Te ei tohi saada seda ravimit raseduse ajal, välja arvatud, kui see on tingimata vajalik. Ei ole teada, kas see ravim võib kahjustada teie sündimata last.

Seda ravimit ei tohi kasutada rinnaga toitmise ajal. Ei ole teada, kas see ravim eritub rinnapiima. Ei ole teada, kas see ravim mõjutab inimeste viljakust.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Selle ravimi toime autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimele ei ole teada. Pidage nõu oma arstiga.

Brineura sisaldab naatriumi ja kaaliumi Ravim sisaldab 17,4 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes viaalis. See on võrdne 0,87%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.

Ravim sisaldab vähem kui 1 mmol (39 mg) kaaliumi ühes viaalis, see tähendab, on põhimõtteliselt„kaaliumivaba“.

3. Kuidas Brineura’t manustatakse

Teile või teie lapsele tuleb teha operatsioon seadme implanteerimiseks, mille kaudu manustatakse seda ravimit. See seade aitab ravimil jõuda vajalikku aju ossa. Seda ravimit manustab haiglas või kliinikus ravimite ajuvatsakesesiseses manustamises (ajuvedelikku infundeerimises) kogenud arst.

Seda ravimit ei ole manustatud alla 1 aasta vanustele ega üle 9 aasta vanustele patsientidele (vanus kliinilise uuringu alguses).

Selle ravimi soovitatav annus põhineb teie või teie lapse vanusel ning arst või meditsiiniõde manustab seda üle nädala järgmiselt:

• sünd kuni < 6 kuud: 100 mg
• 6 kuud kuni < 1 aasta: 150 mg
• 1 aasta kuni < 2 aastat: 200 mg (esimesed 4 annust), 300 mg (kõik edasised annused)
• ≥ 2 aastat: 300 mg

Teie arst võib kohandada teie või teie lapse annust või ravimi manustamise aega, kui infusioon ei ole talutav, esineb allergiline reaktsioon või on võimalik rõhu tõus ajus.

Ravimit pumbatakse aeglaselt implanteeritud seadme kaudu. Pärast ravimi manustamist manustatakse lühemalt lahust Brineura väljaloputamiseks infusiooniseadmest, et kogu annus jõuaks ajju. Ravimit ja lahust manustatakse ligikaudu 2 tunni kuni 4 tunni ja 30 minuti jooksul olenevalt teie või teie lapse annusest. Teie arst võib olenevalt teie ravivastusest vähendada annust või aeglustada infusiooni.

Teie arst võib manustada enne iga ravi selle ravimiga teile või teie lapsele ravimeid, näiteks palavikuvastaseid ravimeid palaviku alandamiseks või antihistamiinseid aineid allergiliste reaktsioonide raviks, et vähendada kõrvaltoimeid, mis võivad tekkida ravi ajal või veidi pärast ravi.

Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma arstiga.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Öelge kohe oma arstile või meditsiiniõele, kui teil tekib mõni järgmine kõrvaltoime:

Väga sagedad kõrvaltoimed (võivad esineda rohkem kui 1 inimesel 10st):

• krambid (krambihood)
• reaktsioonid ravimi manustamise ajal või veidi pärast manustamist, nagu nõgestõbi, sügelus või õhetus, huulte, keele ja/või kõri turse, hingeldus, häälekähedus, sõrmeotste või huulte ümbruse siniseks muutumine, madal lihastoonus, minestamine või pidamatus
• seadmega seotud bakteriaalsed infektsioonid

Sagedad kõrvaltoimed (võivad esineda kuni 1 inimesel 10st):

• raske allergiline reaktsioon (anafülaktilised reaktsioonid)

Teadmata (esinemissagedust ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel)

• seadmega seotud infektsioonist tulenev ajupõletik (meningiit)

See ravim võib põhjustada ka muid kõrvaltoimeid.

Väga sagedad kõrvaltoimed (võivad esineda rohkem kui 1 inimesel 10st):

• palavik
• oksendamine

• ärrituvus
• peavalu
• laboratoorsel jälgimisel avastatud ajuvedeliku valgusisalduse suurenemine või vähenemine
• südame elektrilise aktiivsuse (EKG) kõrvalekalded
• laboratoorsel jälgimisel avastatud seljaajuvedelikus suurenenud rakke
• seade ei toimi õigesti infusiooni ettevalmistamisel avastatud ummistuse tõttu
• seadme leke
• nõelaprobleem (infusiooninõel kukub paigaldatud seadmest välja)

Sagedad kõrvaltoimed (võivad esineda kuni 1 inimesel 10st):

• südametegevuse aeglustumine
• lööve
• nõgestõbi
• seadme purunemine
• seadme koha ärritus
• närvilisus
• mao- või soolehäired

Teadmata (esinemissagedust ei saa hinnata olemasolevate andmete alusel)

• seade on paigalt nihkunud ega toimi infusiooni ettevalmistamisel õigesti

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil või teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arstiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatadariikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Brineura’t säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud viaalidel ja karbil pärast „Kõlblik kuni/EXP“. Kõlblikkusaja lõpp viitab selle kuu viimasele päevale.

Hoida püstiasendis sügavkülmas (-25 °C kuni -15 °C). Hoida originaalpakendis. Hoida valguse eest kaitstult. Transportida ja turustada külmutatult (-85 °C kuni -15 °C).

Sulatatud Brineura ja loputuslahus tuleb kohe ära kasutada. Selle ravimi võib avamata viaalidest välja võtta vahetult enne kasutamist. Kui ravimit ei kasutata kohe, tuleb avamata Brineura või loputuslahuse viaale hoida külmkapis (2 °C…8 °C) ja kasutada need ära 24 tunni jooksul. Ravimi kasutusaegne keemilis-füüsikaline stabiilsus on tõestatud 12 tunni jooksul toatemperatuuril (19 °C…25 °C). Mikrobioloogilise saastatuse vältimiseks tuleb avatud viaalid või süstaldes hoitav ravim kohe ära kasutada. Kui ravimit ei kasutata kohe, vastutab selle kasutusaegse säilitamisaja ja - tingimuste eest kasutaja.

Brineura säilitamise eest vastutab teie arst või apteeker. Nende ülesanne on ka kasutamata jäänud Brineura nõuetele vastav hävitamine.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Brineura sisaldab

• Toimeaine on alfatserliponaas. Üks Brineura viaal sisaldab 150 mg alfatserliponaasi 5 ml lahuses. 1 ml infusioonilahust sisaldab 30 mg alfatserliponaasi.
• Brineura infusioonilahuse ja loputuslahuse teised koostisained on: kahealuseline naatriumfosfaatheptahüdraat, naatriumdivesinikfosfaatmonohüdraat, naatriumkloriid, kaaliumkloriid, magneesiumkloriidheksahüdraat, kaltsiumkloriiddihüdraat ja süstevesi (vt lõik 2 „Brineura sisaldab naatriumi ja kaaliumi”)

Kuidas Brineura välja näeb ja pakendi sisu Brineura ja loputuslahus on infusioonilahused. Brineura infusioonilahus on selge kuni veidi opalestseeruv, värvitu kuni helekollane ning võib vahel sisaldada peenikesi läbipaistvaid kiude või läbipaistmatuid osakesi. Loputuslahus on selge ja värvitu.

Pakendi suurus: pakendis on kaks Brineura infusioonilahuse viaali ja üks loputuslahuse viaal, millest igaühes on 5 ml lahust

Müügiloa hoidja ja tootja BioMarin International Limited Shanbally, Ringaskiddy County Cork Iirimaa

Infoleht on viimati uuendatud

Ravim on saanud müügiloa erandlikel asjaoludel. See tähendab, et harvaesineva haiguse tõttu ei ole olnud võimalik saada selle ravimi kohta täielikku teavet.

Euroopa Ravimiamet vaatab igal aastal üle ravimi kohta saadud kogu uue teabe ja vajadusel ajakohastatakse seda infolehte.

Muud teabeallikad Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: http://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.