Pakendi infoleht: teave patsiendile

Enne kui teie laps alustab ravimi võtmist, lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga.
• Ravim on välja kirjutatud üksnes teie lapsele. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile kahjulik, isegi kui haigusnähud on sarnased.
• Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Orkambi ja milleks seda kasutatakse

Orkambi sisaldab kahte toimeainet, lumakaftoori ja ivakaftoori. See on ravim, mida kasutatakse tsüstilise fibroosi pikaajaliseks raviks 1-aastastel ja vanematel patsientidel, kellel on kopsudes lima voolu reguleerimisel olulise tsüstilise fibroosi transmembraanset juhtivust reguleeriva valgu (CFTR) geeni mõjutav spetsiifiline muutus (mida nimetatakse mutatsiooniks F508del). Mutatsiooniga inimestel produtseeritav CFTR-valk on ebanormaalne. Rakud sisaldavad CFTR-geeni kaht koopiat; Orkambit kasutatakse patsientidel, kellel mutatsioon F508del mõjutab mõlemat koopiat (homosügootsed).

Lumakaftoor ja ivakaftoor parandavad koos toimides ebanormaalse CFTR-valgu funktsiooni. Lumakaftoor suurendab saadaval oleva CFTR-i hulka ja ivakaftoor aitab ebanormaalsel valgul normaalsemalt toimida.

2. Mida on vaja teada, enne kui teie laps võtab Orkambit

Orkambit ei tohi kasutada

• kui teie laps on lumakaftoori, ivakaftoori või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud

Enne Orkambi andmist oma lapsele pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga. Orkambit ei tohi kasutada patsientidel, kellel ei ole CFTR-geenis kahte mutatsiooni F508del koopiat.

Enne Orkambi võtmist pidage nõu oma lapse arstiga, kui teile on öeldud, et teie lapsel on maksa- või neeruhaigus, sest arst võib vajadusel Orkambi annust kohandada. Mõnel Orkambi kasutajal on sageli esinenud vereanalüüsides maksanäitajate kõrvalekaldeid. Öelge oma lapse arstile kohe, kui teie lapsel on mõni neist sümptomitest, mis võib olla maksaprobleemide tunnus:

• valu või ebamugavustunne kõhu paremas ülaosas
• naha või silmavalgete kollaseks muutumine
• isutus
• iiveldus või oksendamine

• tume uriin
• segaduses olek

Enne Orkambi kasutamist ja kasutamise ajal, eriti esimesel aastal, peab teie lapse arst tegema teie lapsele vereanalüüse maksa kontrollimiseks. Orkambi võtmise ajal on patsientidel esinenud depressiooni (sealhulgas enesetapumõtteid, muutusi käitumises, ärevust ja unehäireid), mis tavaliselt algab ravi esimese kolme kuu jooksul. Öelge kohe arstile, kui teil (või kellelgi, kes seda ravimit võtab) tekib ükskõik milline järgmistest sümptomitest, mis võivad olla depressiooni nähud: kurb või muutunud meeleolu, ärevus, emotsionaalne ebamugavustunne või enesevigastamise või enesetapu mõtted ja/või unehäired (vt lõik 4).

Ravi alustamisel Orkambiga esines eriti halvenenud kopsutalitlusega patsientidel respiratoorseid nähte, näiteks õhupuudust või pitsitustunnet rinnus või hingamisteede kitsenemist. Kui teie lapsel on kopsude talitlus halb, võib teie lapse arst jälgida teie last Orkambi kasutamist alustades hoolikamalt.

Mõnel Orkambiga ravitud patsiendil tekkis vererõhu tõus. Teie lapse arst võib jälgida ravi ajal Orkambiga teie lapse vererõhku.

Mõnel Orkambi ja ainult ivakaftooriga (Orkambi üks komponent) ravitud lapsel ja noorukil on täheldatud ebaloomulikku silmaläätse (katarakti) ilma nägemiskahjustuseta.

Arst võib teie lapsele teha silmade läbivaatusi enne ravi ja ravi ajal Orkambiga.

Orkambit ei ole soovitatav kasutada patsientidel, kellele on tehtud elundi siirdamine.

Alla 1-aastased lapsed

Orkambi ohutus ja efektiivsus lastel vanuses alla 1 aasta ei ole teada. Seetõttu ei tohi Orkambit kasutada alla 1-aastastel lastel.

Muud ravimid ja Orkambi

Teatage oma lapse arstile või apteekrile, kui teie laps võtab või on hiljuti võtnud või kavatseb võtta mis tahes muid ravimeid.

Teatage arstile eelkõige, kui teie laps kasutab mõnda järgmist ravimit:

• antibiootikumid (kasutatakse bakteriaalsete infektsioonide raviks), näiteks: telitromütsiin, klaritromütsiin, rifampitsiin, rifabutiin, rifapentiin, erütromütsiin
• krampidevastased ravimid (kasutatakse epilepsiahoogude raviks), näiteks: fenobarbitaal, karbamasepiin, fenütoiin
• bensodiasepiinid (kasutatakse ärevuse või unetuse, erutatuse jms raviks), näiteks: midasolaam, triasolaam
• seenevastased ravimid (kasutatakse seeninfektsioonide raviks), näiteks: flukonasool, ketokonasool, itrakonasool, posakonasool, vorikonasool
• immunosupressandid (kasutatakse pärast elundisiirdamist), näiteks: tsüklosporiin, everoliimus, siroliimus, takroliimus
• taimsed ravimid, näiteks: naistepuna (Hypericum perforatum)
• allergiaravimid (kasutatakse allergiate ja/või astma raviks), näiteks: montelukast, feksofenadiin
• antidepressandid (kasutatakse depressiooni raviks), näiteks: tsitalopraam, estsitalopraam, sertraliin, bupropioon
• põletikuvastased ravimid (kasutatakse põletiku raviks), näiteks: ibuprofeen
• H2 antagonistid (kasutatakse maohappe vähendamiseks), näiteks: ranitidiin
• südameglükosiidid (kasutatakse kerge või mõõduka südame paispuudulikkuse ja südame rütmihäire, kodade virvenduse, raviks), näiteks: digoksiin
• antikoagulandid (kasutatakse veres ja veresoontes trombide moodustumise või suurenemise vältimiseks), näiteks: varfariin, dabigatraan
• rasestumisvastased ravimid (kasutatakse rasedusest hoidumiseks): suukaudsed, süstitavad ja implanteeritavad rasestumisvastased vahendid ja rasestumisvastased nahaplaastrid; nende hulka võivad kuuluda etünüülöstradiool, noretindroon ja muud progestogeenid. Neid ei saa pidada efektiivseks rasestumisvastaseks vahendiks manustamisel samaaegselt Orkambiga.
• kortikosteroidid (kasutatakse põletiku raviks): metüülprednisoloon, prednisoon
• prootonpumba inhibiitorid (kasutatakse reflukshaiguse ja haavandite raviks): omeprasool, esomeprasool, lansoprasool
• suukaudsed hüpoglükeemiaravimid (kasutatakse 2. tüübi diabeedi raviks): repagliniid

Orkambit saavate patsientide puhul on teatatud valepositiivsetest tulemustest tetrahüdrokannabinooli (kannabise aktiivse koostisosa) uriinist määramise sõeltestides. Teie lapse arst võib nõuda tulemuste kinnitamiseks teist testi.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine

Orkambi komponenti ivakaftoori kasutavatel patsientidel on esinenud pearinglust, mis võib mõjutada autojuhtimise ja masinate käsitsemise võimet.

Kui lapsel esineb Orkambi võtmise ajal pearinglust, on lapsel soovitatav hoiduda kuni sümptomite kadumiseni jalgrattaga sõitmisest või muudest täit tähelepanu nõudvatest tegevustest.

Orkambi sisaldab naatriumi

Ravim sisaldab vähem kui 1 mmol (23 mg) naatriumi annuses, see tähendab põhimõtteliselt „naatriumivaba“.

3. Kuidas Orkambit võtta

Andke seda ravimit oma lapsele alati täpselt nii, nagu arst on teile selgitanud. Kui te ei ole milleski kindel, pidage nõu arstiga.

Teie lapse arst määrab teie lapsele õige annuse. Teie laps peab jätkama kõikide oma kasutatavate ravimite kasutamist, välja arvatud, kui teie lapse arst annab juhise mõne ravimi kasutamine lõpetada.

Soovitatav annus

Soovitatav annus 1-aastastele ja vanematele patsientidele on märgitud allpool tabelis. Orkambit tuleb võtta hommikul ja õhtul (12-tunniste vahedega) koos rasva sisaldava toiduga.

Orkambil on erinevad tugevused olenevalt lapse vanusest ja kehakaalust. Veenduge, et teie lapsele on antud õige annus (allpool).

Vanus Kehakaal Ravim Annus 7 kg kuni < 9 kg 1 kuni 9 kg to < 14 kg 100 mg/125 mg < 2 aastat graanulid kotikeses ≥ 14 kg 150 mg/188 mg 2 kuni Orkambi Üks kotike Üks kotike 5 aastat < 14 kg 100 mg/125 mg ≥ 14 kg 150 mg/188 mg Kui teie lapsel on mõõdukad või rasked maksafunktsiooni häired, võib teie lapse arst vajadusel vähendada Orkambi annust, sest teie lapsel ei toimu Orkambi eemaldamine maksast nii kiiresti kui normaalse maksafunktsiooniga lastel.

• Mõõdukad maksahäired: annuse võib vähendada ühe kotikeseni ööpäevas hommikul ja ühe kotikeseni ülepäeva õhtul.
• Rasked maksahäired: annuse võib vähendada ühe kotikeseni ööpäevas või harvemini hommikul. Õhtuti annust ei manustata.

Manustamisviis

Orkambi on ette nähtud suukaudseks kasutamiseks.

Iga kotike on ainult ühekordseks kasutamiseks.

Võite alustada Orkambi kasutamist ükskõik millisel nädalapäeval.

Orkambi graanulite manustamine teie lapsele:

• Hoidke graanulite kotikest käes, lõikejoon ülal.
• Raputage kotikest kergelt, et sisu alla langeks.
• Rebige või lõigake kotike lõikejoone kohalt lahti.

• Segage kogu graanulitega kotikese sisu ühe teelusikatäie (5 ml) vanusele kohase pehme toidu või vedelikuga. Toit või vedelik peab olema toatemperatuuril või jahedam. Vanusele kohased pehmed toiduained või vedelikud on näiteks püreeritud puu- või köögiviljad, maitsestatud jogurt, õunakaste, vesi, piim, rinnapiim, imiku toidusegu või mahl.
• Manustage ravim lapsele kohe pärast segamist. Kui see ei ole võimalik, manustage see ühe tunni jooksul pärast segamist. Segu tuleb kohe täielikult ära tarbida.
• Vahetult enne või vahetult pärast annustamist tuleb lapsele anda rasva sisaldav eine (allpool on toodud mõned näited).

Orkambit on tähtis võtta koos rasva sisaldava toiduga, et saavutada ravimi õige sisaldus kehas. Tsüstilise fibroosi ravijuhistes soovitatavad toidukorrad ja eined või standardsetes toitumisjuhistes sisalduvad toidukorrad on piisava rasvasisaldusega. Näiteks on rasva sisaldavad toidukorrad või eined või või õliga valmistatud või sisaldavad muna.Muud rasva sisaldavad toidud on näiteks:

• juust, rinnapiim, imiku toidusegu, täispiim, täispiimatooted
• liha, rasvane kala
• avokaado, hummus, sojatooted (tofu)
• toitainerikkad batoonid või joogid

Kui teie laps võtab Orkambit rohkem, kui ette nähtud Pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga. Kui võimalik, võtke oma lapse ravim ja käesolev infoleht kaasa. Teie lapsel võivad tekkida kõrvalnähud, sealhulgas allpool lõigus 4 loetletud kõrvalnähud.

Kui te unustate oma lapsele Orkambit anda

Andke vahelejäänud annus koos rasva sisaldava toiduga, kui vahelejäänud annusest on möödunud vähem kui 6 tundi. Vastasel korral oodake kuni järgmise ettenähtud annuse ajani. Ärge andke lapsele kahekordset annust, kui annus jäi eelmisel korral võtmata.

Kui te lõpetate oma lapsele Orkambi andmise

Andke Orkambit oma lapsele seni, kuni teie lapse arst seda soovitab. Ärge lõpetage selle andmist enne, kui teie lapse arst seda soovitab. Peaksite jätkama ravimi andmist arsti juhiste kohaselt, isegi kui teie laps tunneb end hästi.

Kui teil on lisaküsimusi selle ravimi kasutamise kohta, pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki. Allpool on loetletud Orkambi ja ainult ivakaftoori (ühe Orkambis sisalduva toimeaine) kasutamisel esinenud kõrvaltoimed, mis võivad tekkida Orkambi kasutamisel.

Tõsised kõrvaltoimed

Maksahäirete võimalikud nähud Maksakahjustus ja maksafuktsiooni halvenemine maksahaigusega või ilma maksahaiguseta isikutel. Orkambi tõsised kõrvaltoimed olid muu hulgas maksaensüümide aktiivsuse tõus veres, maksakahjustus ja olemasoleva raske maksahaiguse halvenemine. Maksatalitluse halvenemine võib lõppeda surmaga või vajada siirdamist (vt lõik 2). Neid tõsiseid kõrvaltoimed esineb aeg-ajalt (võib esineda kuni 1 inimesel 100st).

Öelge kohe arstile, kui teie lapsel tekib mõni järgmistest:

• valu või ebamugavustunne paremal pool ülakõhus
• naha või silmavalgete kollaseks muutumine
• isutus
• iiveldus või oksendamine
• segasus
• tume uriin

Depressioon Selle nähud on kurb või muutunud meeleolu, ärevus, emotsionaalne ebamugavustunne (vt lõik 2).

Öelge kohe oma arstile, kui teil tekib ükskõik milline neist sümptomitest.

Muud kõrvaltoimed

Väga sage (võib esineda rohkem kui 1 inimesel 10st)

• rögaga köha
• ninakinnisus
• õhupuudus
• peavalu
• kõhuvalu
• kõhulahtisus
• suurenenud rögaeritus
• iiveldus

• nohu*
• pearinglus*
• rögas sisalduvate bakterite tüübi muutus*

Sage (võib esineda kuni 1 inimesel 10st)

• pitsitustunne rinnus
• hingamisteede kitsenemine
• ninakõrvalurgete kinnisus*
• ninakinnisus või eritis ninast
• ülemiste hingamisteede infektsioon
• kurguvalu
• neelupunetus*
• lööve
• kõhugaasid
• oksendamine
• ensüümi (kreatiini fosfokinaasi) sisalduse tõus veres
• maksaensüümide aktiivsuse suurenemine vereanalüüsides
• ebaregulaarsed või valulikud menstruatsioonid
• kõrva valu, ebamugavustunne kõrvas*
• kumin kõrvus*
• kõrvasisene punetus*
• sisekõrva häire (pearinglus või keerlemistunne)*
• mass rinnas*

Aeg-ajalt (võib esineda kuni 1 inimesel 100st)

• ebanormaalsed menstruatsioonid, sealhulgas menstruatsioonide puudumine või harvenemine või sagedamad või vererohkemad menstruatsioonid
• vererõhu tõus
• kõrv lukus*
• rinnapõletik*

• rinnanäärme suurenemine meestel*
• rinnanibu muutused või valu*

* Ainult ivakaftoori puhul täheldatud kõrvaltoimed.

Lastel esinevad täiendavad kõrvaltoimed

Lastel täheldatud kõrvaltoimed on sarnased täiskasvanutel ja noorukitel esinevatega. Väiksematel lastel esineb siiski maksaensüümide aktiivsuse tõusu veres sagedamini kui täiskasvanutel. Kõrvaltoimetest teatamine

Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või apteekriga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Orkambit säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud karbil/kotikesel pärast EXP. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

See ravimpreparaat ei vaja säilitamisel eritingimusi.

Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejäätmete hulka. Küsige oma lapse apteekrilt, kuidas hävitada ravimeid, mida teie laps enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Orkambi sisaldab

Toimeained on lumakaftoor ja ivakaftoor.

Orkambi 75 mg/94 mg graanulid kotikeses

Üks kotike sisaldab 75 mg lumakaftoori ja 94 mg ivakaftoori.

Orkambi 100 mg/125 mg graanulid kotikeses

Üks kotike sisaldab 100 mg lumakaftoori ja 125 mg ivakaftoori.

Orkambi 150 mg/188 mg graanulid kotikeses

Üks kotike sisaldab 150 mg lumakaftoori ja 188 mg ivakaftoori. Teised koostisosad on: mikrokristalliline tselluloos; naatriumkroskarmelloos; hüpromelloosatsetaatsuktsinaat; povidoon K30; ja naatriumlaurüülsulfaat (vt lõik „Orkambi sisaldab naatriumi“).

Kuidas Orkambi välja näeb ja pakendi sisu

Orkambi graanulid on valged kuni valkjad.

Graanuleid turustatakse kotikestes.

Pakendis on 56 kotikest (sisaldab 4 voldikpakendit, igas voldikpakendis 14 kotikest) Müügiloa hoidja

Vertex Pharmaceuticals (Ireland) Limited Unit 49, Block 5, Northwood Court, Northwood Crescent, Dublin 9, D09 T665, Iirimaa Tel: +353 (0)1 761 7299

Tootja

Almac Pharma Services (Ireland) Limited Finnabair Industrial Estate Dundalk Co. Louth A91 P9KD Iirimaa

Almac Pharma Services Limited Seagoe Industrial Estate Craigavon Northern Ireland BT63 5UA Ühendkuningriik

Infoleht on viimati uuendatud

Muud teabeallikad

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.