Pakendi infoleht: teave patsiendile

Pombiliti 105 mg infusioonilahuse kontsentraadi pulber

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.

Enne ravimi saamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.  Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.  Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.  Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4. Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Pombiliti ja milleks seda kasutatakse

Mis ravim on Pombiliti Pombiliti on teatud tüüpi ensüümasendusravi, mida kasutatakse hilise algusega Pompe tõve raviks täiskasvanutel. See sisaldab toimeainena alfatsipaglükosidaasi.

Milleks seda kasutatakse Pombilitit kasutatakse alati koos teise ravimi, miglustaat 65 mg kõvakapslitega. On väga oluline, et loeksite ka 65 mg miglustaadi kõvakapslite pakendi infolehte.

Kui teil on küsimusi oma ravimite kohta, pidage nõu oma arsti või apteekriga.

Kuidas Pombiliti toimib Pompe tõvega inimestel on ensüümi happelise alfaglükosidaasi (GAA) sisaldus madal. See ensüüm aitab kontrollida glükogeeni (teatud tüüpi süsivesiku) sisaldust organismis. Pompe tõve korral koguneb organismi lihastesse suur hulk glükogeeni. See ei võimalda sellistel lihastel, mis aitavad teil kõndida ja hingata, ning kopsualustel lihastel ja südamelihastel korralikult töötada.

Pombiliti siseneb Pompe tõvest mõjutatud lihasrakkudesse. Rakkudes toimib ravim nagu GAA, aidates lagundada glükogeeni ja selle kontsentratsiooni kontrolli all hoida.

2. Mida on vaja teada, enne kui teile manustatakse Pombilitit

Teile ei tohi Pombilitit manustada  Kui teil on kunagi esinenud eluohtlikke ülitundlikkusreaktsioone järgmiste suhtes:  alfatsipaglükosidaas  miglustaat  selle ravimi mis tahes teised koostisosad (loetletud lõigus 6).  Kui eelmine infusioon tuli katkestada ja seda ei saanud eluohtlike ülitundlikkusreaktsioonide tõttu uuesti alustada.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud Enne Pombiliti kasutamist pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega.

Öelge oma arstile või meditsiiniõele, kui see kehtib ka teie kohta, kui arvate, et see kehtib teie kohta või kui teil on selliseid reaktsioone esinenud mõne teise ensüümiasendusravi käigus:  allergilised reaktsioonid, sh anafülaksia (rask allergiline reaktsioon – vt allpool lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“ eluohtlike reaktsioonide loend);  infusiooniga seotud reaktsioon ravimi saamisel või järgnevate tundide jooksul – vt allpool lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“ eluohtlike reaktsioonide loend.

Teatage oma arstile, kui teil on anamneesis südame- või kopsuhaigus. Need seisundid võivad halveneda Pombiliti infusiooni ajal või pärast seda. Teatage arstile või meditsiiniõele kohe, kui teil tekib õhupuudus, köha, kiire või ebaregulaarne südametöö või muud haigusseisundist tingitud kõrvaltoimed. Teatage oma arstile ka siis, kui teil on jalgade või kogu keha turse, raske nahalööve või urineerimisel vahutav uriin. Teie arst otsustab, kas on vaja Pombiliti infusioon lõpetada ja määrab teile sobiva ravi. Teie arst otsustab ka, kas Pombiliti manustamist tohib jätkata.

Ravieelsed ravimid Teie arst võib anda teile enne Pombiliti manustamist teisi ravimeid. Nende ravimite hulka kuuluvad järgmised:  antihistamiinid ja kortikosteroidid infusiooniga seotud reaktsioonide ennetamiseks või vähendamiseks;  palavikuvastased ravimid. Lapsed ja noorukid Seda ravimit ei tohi anda alla 18-aastastele patsientidele. Pombiliti toime koos miglustaadiga selles vanuserühmas ei ole teada.

Muud ravimid ja Pombiliti Teatage oma arstile või meditsiiniõele, kui te kasutate või olete hiljuti kasutanud või kavatsete kasutada mis tahes muid ravimeid. See puudutab ka käsimüügiravimeid ja taimseid ravimeid.

Rasedus ja imetamine Kui te olete rase, imetate või arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi kasutamist nõu oma arsti või apteekriga. Pombiliti ja miglustaadi kombinatsiooni kasutamise kohta raseduse ajal kogemused puuduvad.  Te ei tohi saada Pombilitit ja/või võtta miglustat 65 mg kõvakapsleid, kui olete rase. Kui rasestute, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, teavitage sellest kindlasti viivitamata oma arsti. Võib esineda oht sündimata lapsele.  Pombilitit kombinatsioonis miglustaadiga ei tohi imetavatel naistel kasutada. Tuleb otsustada, kas lõpetada ravi või lõpetada rinnaga toitmine.

Rasestumisvastased vahendid ja viljakus Rasestumisvõimelised naispatsiendid peavad kasutama usaldusväärseid rasestumisvastaseid meetodeid mõlema ravimi kasutamise ajal ja 4 nädala jooksul pärast seda.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Pärast Pombiliti või eelravimite võtmist võite tunda pearinglust, unisust või vererõhk võib olla madal (hüpotensioon). Sellisel juhul ärge juhtige autot ega kasutage tööriistu ega masinaid.

Pombiliti sisaldab naatriumi Ravim sisaldab 10,5 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) igas viaalis. See on võrdne 0,52%- ga WHO poolt soovitatud naatriumi maksimaalsest ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.

3. Kuidas Pombilitit manustatakse

Pombilitit manustab teile arst või meditsiiniõde. Seda manustatakse tilkinfusiooni teel veeni. Seda nimetatakse intravenoosseks infusiooniks. Rääkige oma arstiga, kui soovite ravi saada kodus. Arst otsustab oma hinnangu põhjal, kas Pombiliti kodune infusioon on teile ohutu. Kui teil tekivad Pombiliti infusiooni ajal kõrvaltoimed, võib teie koduse infusiooni eest vastutav töötaja infusiooni peatada ja alustada sobivat ravi.

Pombilitit tuleb kasutada koos miglustaadiga. Võite kasutada ainult 65 mg miglustaadi kapsleid koos alfatsipaglükosidaasiga. ÄRGE kasutage miglustaadi 100 mg kapsleid (erinev ravim). Järgige oma arsti juhiseid ja lugege soovitusliku annuse kohta 65 mg miglustaadi kõvakapslite pakendi infolehest.

Kui palju Pombilitit manustatakse Teile antava ravimi hulk oleneb teie kehakaalust. Soovitatav annus on 20 mg kehakaalu ühe kilogrammi kohta. Millal ja kui kaua Pombilitit manustatakse  Teid ravitakse Pombilitiga üks kord üle nädala. Miglustaadi 65 mg kapsleid võetakse Pombilitiga samal päeval. Teavet miglustaadi võtmise kohta leiate 65 mg miglustaadi kõvakapslite pakendi infolehest.  Alfatsipaglükosidaasiga infusiooni alustatakse 1 tund pärast 65 mg miglustaadi kõvakapslite võtmist.  Viivituse korral ei tohi infusiooniga alustada hiljem kui 3 tundi pärast miglustaadi võtmist.  Alfatsipaglükosidaasiga infusioon kestab ligikaudu 4 tundi.

Joonis 1. Annuse ajajoon

* Alfatsipaglükosidaasiga infusiooni tuleb alustada 1 tund pärast miglustaadi kapslite manustamist. Infusiooni hilinemise korral ei tohi infusiooni alustada rohkem kui 3 tundi pärast miglustaadi manustamist.

Ületoomine teiselt ensüümiasendusravilt Kui teid ravitakse teise ensüümasendusraviga:  Enne Pombiliti võtmise alustamist ütleb arst teile, millal peate teise ensüümasendusravi katkestama.  Öelge oma arstile, kui olete viimase annuse saanud.

Kui teile manustatakse Pombilitit rohkem, kui ette nähtud Kui teil on hingamisraskusi, turset või puhitustunnet või kui teie süda puperdab, võisite olla saanud liiga palju Pombilitit; rääkige sellest kohe oma arstile. Pombiliti liiga kiire infusioon võib põhjustada sümptomeid, mis on seotud liigse vedelikuga kehas, näiteks hingeldamine, kiire pulss või üle keha levinud paistetus. Kui jätate Pombiliti annuse vahele Kui teil jäi infusioon vahele, võtke niipea kui võimalik ühendust oma arsti või meditsiiniõega, et määrata aeg Pombiliti võtmiseks kombinatsioonis miglustaadiga 24 tundi pärast viimast miglustaadi võtmist.

Kui te ei saa enam Pombilitit Kui soovite ravi Pombilitiga lõpetada, öelge seda oma arstile. Ravi lõpetamisel võivad teie haiguse sümptomid süveneda.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Pombilitit kasutatakse koos miglustaadiga ja kõrvaltoimeid võib esineda kummalgi ravimil. Kõrvaltoimeid täheldati peamiselt Pombiliti infundeerimise ajal (infusiooniga seotud toimed) või vahetult pärast seda. Kui teil tekib infusiooniga seotud reaktsioon või allergiline reaktsioon, peate sellest kohe oma arstile teatama. Mõned neist reaktsioonidest võivad muutuda tõsiseks ja eluohtlikuks. Teie arst võib anda teile enne infusiooni nende reaktsioonide ennetamiseks ravimeid.

Infusiooniga seotud reaktsioonid Enamik infusiooniga seotud reaktsioone on kerged või mõõdukad. Infusiooniga seotud reaktsiooni sümptomiteks võivad olla hingamisraskused, puhitus, palavik, külmavärinad, pearinglus, nahapunetus, sügelev nahk ja lööve. Allergilised reaktsioonid Allergiliste reaktsioonide hulka võivad kuuluda sellised sümptomid nagu lööve ükskõik kus kehal, silmade turse, pikaajalised hingamisraskused, köha, huulte, keele või kõri turse, sügelev nahk ja nõgestõbi.

Väga sage (võib esineda rohkem kui ühel inimesel 10-st)  Peavalu Sage (võib esineda kuni 1 inimesel 10-st)  Raske eluohtlik allergiline reaktsioon (anafülaktiline reaktsioon)  Peapööritus  Värin  Unisus  Maitsetundlikkuse häire  Tuimus, surisemine, torkimise tunne (paresteesia)  Südame löögisageduse kiirenemine  Nahapunetus  Madal vererõhk

 Hingeldus  Köha  Kõhulahtisus  Iiveldustunne  Kõhuvalu  Kõhugaasid  Puhitus  Oksendamine  Nõgestõbi  Nahasügelus  Lööve  Suurenenud higistamine  Valulikud lihaskrambid  Lihasevalu  Lihasenõrkus  Liigesevalu  Väsimus  Palavik  Külmavärinad  Ebamugavustunne rinnus  Paistetus kehapiirkonnas, kuhu nõel sisestati  Valu  Paistetus kätes, labajalgades, pahkluudes, säärtes  Vererõhu tõus Aeg-ajalt (võib esineda kuni 1 inimesel 100-st)  Allergiline reaktsioon  Tasakaalu puudumine  Põletustunne  Migreen  Minestustunne  Tavatu naha kahvatus  Astma  Vilistav hingamine  Ebamugavustunne suus ja kurgus  Kurgu paistetus  Seedehäired  Valu või valulikud krambid neelus  Valu või ebamugavustunne suus  Keele paistetus  Naha kahvatus  Nahaturse  Valu puusa ja roiete vahelises piirkonnas  Lihaseväsimus  Lihaste jäikus  Nõrkus  Valu põses, igemetes, huultes, lõuas  Valu kehapiirkonnas, kuhu nõel sisestati  Üldine halb enesetunne  Valu rinnus  Näoturse  Kehatemperatuuri muutused  Kriimustused või kahjustused nahal

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti, apteekri või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Pombilitit säilitada

Selle ravimi säilitamise ja avatud viaalide õige kõrvaldamise eest vastutab teie arst, apteeker või õde. Järgmine teave on tervishoiutöötajatele.

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud pudelil ja karbil pärast „EXP“. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

Avamata viaalid: hoida külmkapis (2 °C...8 °C). Hoida viaal välispakendis valguse eest kaitstult.

Pärast lahjendamist on soovitatav kohe kasutada. Intravenoosset kotti Pombilitiga võib säilitada kuni 24 tundi temperatuuril 2 °C...8 °C ja seejärel kuni 6 tundi temperatuuril 20 °C...25°C Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejäätmete hulka. Küsige oma apteekrilt, kuidas hävitada ravimeid, mida te enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Pombiliti sisaldab Toimeaine on alfatsipaglükosidaas. Üks viaal sisaldab 105 mg alfatsipaglükosidaasi. Pärast manustamiskõlblikuks muutmist sisaldab viaalis olev lahus 15 mg alfatsipaglükosidaasi ühe ml kohta. Intravenoosses kotis lahjendatud alfatsipaglükosidaasi soovitatav lõplik kontsentratsioon on 0,5 mg/ml...4 mg/ml. Muud koostisosad on:  Naatriumtsitraatdihüdraat (E331)  Sidrunhappe monohüdraat (E330)  Mannitool (E421)  Polüsorbaat 80 (E433)

Kuidas Pombiliti välja näeb ja pakendi sisu

Pombiliti on valge kuni kergelt kollakas pulber. Pärast manustamiskõlblikuks muutmist on see selge kuni veiklev, värvitu kuni kollakas lahus, ilma võõrosakesteta ja praktiliselt ilma valgete kuni läbipaistvate osakesteta. Manustamiskõlblikuks muudetud lahust tuleb veel lahjendada infusiooniks mõeldud intravenoossesse kotti. Pombiliti on infusioonilahuse kontsentraadi pulber viaalis.

Pakendis on 1 viaal, 10 viaali või 25 viaali.

Kõik pakendi suurused ei pruugi olla müügil.

Müügiloa hoidja

Amicus Therapeutics Europe Limited Block 1, Blanchardstown Corporate Park Ballycoolin Road Blanchardstown, Dublin D15 AKK1 Iirimaa Tel: +353 (0) 1 588 0836 Faks: +353 (0) 1 588 6851 E-post: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Tootja Manufacturing Packaging Farmaca (MPF) B.V. Neptunus 12, Heerenveen, 8448CN, Holland

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:

België/Belgique/Belgien Lietuva Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tél/Tel: (+32) 0800 89172 Tel: (+370) 8800 33167 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. El. paštas: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. България Luxembourg/Luxemburg Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Teл.: (+359) 00800 111 3214 Tél/Tel: (+352) 800 27003 имейл: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Česká republika Magyarország Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tel.: (+420) 800 142 207 Tel.: (+36) 06 800 21202 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Danmark Malta Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tlf.: (+45) 80 253 262 Tel: (+356) 800 62674 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Deutschland Nederland Amicus Therapeutics GmbH Amicus Therapeutics BV Tel: (+49) 0800 000 2038 Tel: (+31) 20 235 8510 / (+31) 0800 022 8399 E-Mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Eesti Norge Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+372) 800 0111 911 Tlf: (+47) 800 13837 e-post: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-post: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Ελλάδα Österreich Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+30) 00800 126 169 Tel: (+43) 0800 909 639 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. E-Mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

España Polska Amicus Therapeutics S.L.U. Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+34) 900 941 616 Tel.: (+48) 0080 012 15475

e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

France Portugal Amicus Therapeutics SAS Amicus Therapeutics Europe Limited Tél: (+33) 0 800 906 788 Tel: (+351) 800 812 531 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Hrvatska România Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+358) 0800 222 452 Tel.: (+40) 0808 034 288 e-pošta: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Ireland Slovenija Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+353) 1800 936 230 Tel.: (+386) 0800 81794 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-pošta: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Ísland Slovenská republika Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Sími: (+354) 800 7634 Tel: (+421) 0800 002 437 Netfang: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Italia Suomi/Finland Amicus Therapeutics S.r.l. Amicus Therapeutics Europe Limited Tel: (+39) 800 795 572 Puh/Tel: (+358) 0800 917 780 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. sähköposti/e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Κύπρος Sverige Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics Europe Limited Τηλ: (+357) 800 97595 Tfn: (+46) 020 795 493 e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-post: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. Latvija United Kingdom (Northern Ireland) Amicus Therapeutics Europe Limited Amicus Therapeutics, UK Limited Tel: (+371) 800 05391 Tel: (+44) 08 0823 46864 e-pasts: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. e-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud.

Infoleht on viimati uuendatud

Muud teabeallikad Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: http://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:

Kasutusjuhend – manustamiskõlblikuks muutmine, lahjendamine ja manustamine

Pombiliti tuleb muuta süsteveega manustamiskõlblikuks, seejärel lahjendada naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusega ja seejärel manustada intravenoosse infusioonina. Manustamiskõlblikuks muutmine ja lahjendamine tuleb eriti aseptika osas läbi viia hea tava reeglite kohaselt.

Kuna see ravim on valk, võib manustamiskõlblikuks muudetud lahuses ja lõplikult lahjendatud infusioonikottides moodustuda osakesi. Seega tuleb manustamiseks kasutada 0,2‐mikronilist madala valgusidumisvõimega kateetrifiltrit. Näidati, et 0,2-mikroniline kateetrisisese filtri kasutamine eemaldab nähtavad osakesed ega põhjusta valgu ega aktiivsuse näilist kadumist. Määrake manustamiskõlblikuks muudetavate viaalide arv vastavalt konkreetse patsiendi annustamisskeemile (mg/kg) ja võtke vajalikud viaalid külmkapist välja, et võimaldada neil soojeneda toatemperatuurini (ligikaudu 30 minutit). Iga Pombiliti viaal on ainult ühekordseks kasutamiseks.

Kasutada aseptilist meetodit.

Manustamiskõlblikuks muutmine Muutke iga 105 mg Pombiliti viaal 7,2 ml süsteveega manustamiskõlblikuks, kasutades süstalt, mille nõela läbimõõt ei ole üle 18 G. Lisage süstevesi aeglaselt viaali küljele tilgutades, mitte otse lüofiliseeritud pulbrile. Kallutage ja rullige iga viaali õrnalt. Ärge pöörake, keerutage ega raputage viaali. Ekstraheeritav kogus on selge kuni veiklev, värvitu kuni kergelt kollakas lahus, ilma võõrosakesteta ja praktiliselt ilma valgete kuni läbipaistvate osakesteta. Manustamiskõlblikuks muudetud viaale tuleb kohe kontrollida osakeste sisaldumise ja värvimuutuse suhtes. Ärge kasutage, kui näete kohesel kontrollimisel võõrosakesi, mida pole eespool kirjeldatud, või kui valmislahus on värvi muutnud. Valmislahuse pH on ligikaudu 6,0.

Pärast manustamiskõlblikuks muutmist on soovitatav viaalid kiiresti lahjendada (vt allpool). Lahjendamine

Ülaltoodud viisil manustamiskõlblikuks muudetud lahus sisaldab viaalis alfatsipaglükosidaasi 15 mg ühe ml kohta. Manustamiskõlblikuks muudetud maht võimaldab võtta igast viaalist välja täpselt 7,0 ml (võrdne 105 mg-ga). Seejärel tuleb seda veel lahjendada järgmiselt. Tõmmake manustamiskõlblikuks muudetud lahus aeglaselt igast viaalist välja, sealhulgas alla 7,0 ml osalise viaali korral, kuni kätte saadakse patsiendi annuse maht, kasutades süstalt, mille nõela läbimõõt ei ole suurem kui 18 G. Alfatsipaglükosidaasi soovitatav lõplik kontsentratsioon infusioonikottides on 0,5 mg/ml...4 mg/ml. Eemaldage infusioonikotist õhuruum. Eemaldage ka võrdne kogus 9 mg/ml (0,9%) naatriumkloriidi süstelahust, mis asendatakse manustamiskõlblikuks muudetud Pombilitiga. Süstige manustamiskõlblikuks muudetud Pombilitit aeglaselt otse naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) süstelahusesse. Lahjendatud lahuse segamiseks pöörake infusioonikotti ettevaatlikult alaspidi või mudige seda. Ärge loksutage infusioonikotti ega liigutage seda liigselt. Lõplikku infusioonilahust tuleb manustada võimalikult lähedal valmistamisajale.

Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele nõuetele.

Manustamine

Pombiliti infusioon peaks algama 1 tund pärast miglustaadi kapslite võtmist. Infusiooni viivituse korral ei tohi infusiooni algus olla pikem kui 3 tundi pärast miglustaadi võtmist. Pombiliti soovitatav annustamisskeem on 20 mg/kg kehakaalu kohta, mida manustatakse kord iga kahe nädala tagant intravenoosse infusioonina.

Infusioone tuleb teha järk-järgult kiirendades. Soovitatav on alustada infusiooni algkiirusega 1 mg/kg/h ja suurendada seda järk-järgult 2 mg/kg/h ligikaudu iga 30 minuti järel, juhul kui maksimaalse infusioonikiiruse 7 mg/kg/h saavutamiseni ei esine infusiooniga seotud reaktsioone.