European Medicines Agency
7 Westferry Circus, Canary Wharf, London E14 4HB, UK
Tel. (44-20) 74 18 84 00 Fax (44-20) 74 18 84 16
E-mail: See e-posti aadress on spämmirobotite eest kaitstud. Selle nägemiseks peab su veebilehitsejas olema JavaSkript sisse lülitatud. http://www.emea.europa.eu
© European Medicines Agency, 2009. Reproduction is authorised provided the source is acknowledged.
Viide: EMEA/452025/2009
EMEA/H/C/477
Aldurazyme
laronidaas
Kokkuvõte üldsusele
Käesolev dokument on Euroopa avaliku hindamisaruande kokkuvõte. Selles selgitatakse, kuidas
inimravimite komitee hindas tehtud uuringuid, et koostada ravimi kasutamise soovitused.
Kui vajate oma haigusseisundi või ravi kohta asjakohast lisateavet, lugege palun pakendi
infolehte (mis on samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa) või pöörduge oma arsti või
apteekri poole. Kui soovite lisateavet inimravimite komitee soovituste aluse kohta, lugege palun
teadusliku arutelu kokkuvõtet (samuti Euroopa avaliku hindamisaruande osa).
Mis on Aldurazyme?
Aldurazyme on infusioonilahus (veeni tilgutatav lahus), mis sisaldab toimeainena laronidaasi.
Milleks Aldurazymet kasutatakse?
Aldurazymet kasutatakse I tüüpi mukopolüsahharidoosi (MPS I, α-L-iduronidaasi puudulikkuse)
kinnitatud diagnoosiga patsientidel haiguse mitteneuroloogiliste (aju ega närvidega mitte seotud)
nähtude ravimiseks. MPS I on haruldane pärilik haigus, mille korral ensüümi α-L-iduronidaasi
aktiivsus on normaalsest palju väiksem. See tähendab, et teatud ained (glükosaminoglükaanid) ei
lagune, vaid kogunevad enamikku elundeist ning kahjustavad neid. MPS I mitteneuroloogilisteks
nähtudeks võivad olla maksa suurenemine, liigeste jäikus, mis raskendab liigutamist, kopsumahu
vähenemine, südamehaigused ning silmahaigused.
Et MPS I patsientide arv on väike ja haigus esineb harva, nimetati Aldurazyme 14. veebruaril 2001
harvikravimiks.
Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.
Kuidas Aldurazymet kasutatakse?
Ravi Aldurazymega võib toimuda üksnes MPS I või muude pärilike ainevahetushaiguste ravis
kogenud arsti järelevalve all. Aldurazymet võib manustada ainult haiglas või kliinikus, kus on olemas
elustusseadmed, kusjuures allergiliste reaktsioonide vältimiseks võib olla vajalik patsiendile enne
tilgutusprotseduuri teatud ravimite andmine. Aldurazymet manustatakse üks kord nädalas
veeniinfusiooni abil. Ravim on ette nähtud pikaajaliseks kasutamiseks.
Kuidas Aldurazyme toimib?
Aldurazyme toimeaine laronidaas on inimorganismis leiduva loodusliku ensüümi α-L-iduronidaasi
koopia. Seda valmistatakse rekombinant-DNA-tehnika abil: ensüümi toodab rakk, millesse on viidud
laronidaasi teket võimaldav geen (DNA). Laronidaasi kasutatakse ensüümiasendusraviks, mis
tähendab, et see asendab I tüüpi mukopolüsahharidoosiga patsiendi organismis puuduvat ensüümi. See
aitab leevendada I tüüpi mukopolüsahharidoosi sümptomeid ja parandada patsiendi elukvaliteeti.
Kuidas Aldurazymet uuriti?
Aldurazymet võrreldi platseeboga (näiv ravim) 45-l vähemalt 5-aastasel patsiendil, kellel oli MPS I
kinnitatud diagnoos. Efektiivsuse põhinäitaja oli forsseeritud vitaalkapatsiteet (FVC – suurim õhumaht,
mille patsient suudab pärast suurimat sissehingamist jõuliselt välja hingata) ja teepikkus, mille
2/2
patsiendid suutsid läbida kuue minuti jooksul. Efektiivsusnäitajaid mõõdeti enne ja 26 nädalat pärast
ravi. Seejärel jätkus uuring kuni neli aastat ja kõiki patsiente raviti Aldurazymega.
Aldurazymet uuriti ka 20-l alla 5-aastasel lapsel, kes said Aldurazymet ühe aasta vältel. Uuringus
vaadeldi põhiliselt ravimi ohutust, ehkki mõõdeti ka ravimi efektiivsust , jälgides selle vähendavat
toimet glükosaminoglükaanide sisaldusele uriinis ning mõju maksa suurusele.
Milles seisneb uuringute põhjal Aldurazyme kasulikkus?
Uuring näitas, et Aldurazyme parandab 26-nädalase ravi järel nii patsientide forsseeritud
vitaalkapatsiteeti kui ka kõndimissuutlikkust. See mõju kestis kuni neli aastat.
Alla 5-aastastel lastel vähendas Aldurazyme glükosaminoglükaanide sisaldust uriinis 60%. Uuringu
lõpuks oli pooltel ravitud lastest oli maks normaalse suurusega.
Mis riskid kaasnevad Aldurazymega?
Enamik Aldurazymega kaasnevatest kõrvalnähtudest on reaktsioonid, mis on tingitud infusioonist,
mitte ravimist endast. Osad reaktsioonid on rasked, kuid kõrvalnähte esineb järjest vähem.
Aldurazyme kõige sagedamad kõrvalnähud üle viie aasta vanustel patsientidel (esinenud enam kui
ühel patsiendil kümnest) on peavalu, iiveldus, kõhuvalu, lööve, liigesehaigused, liigesevalu, seljavalu,
jäsemevalu (käte ja jalgade valu), õhetus, püreksia (palavik) ja infusioonikoha reaktsioonid. Alla 5-
aastastel patsientidel on kõige sagedamad kõrvalnähud (esinenud enam kui ühel patsiendil kümnest)
on kõrgenenud vererõhk, hapnikuküllastumise (kopsutalitluse näitaja) vähenemine, tahhükardia
(südame löögisageduse kiirenemine), püreksia (palavik) ja külmavärinad. Aldurazyme kohta teatatud
kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt.
Peaaegu kõigil Aldurazymet saavatel patsientidel moodustuvad kehas antikehad (reaktsioonina
Aldurazymele tekkivad valgud). Antikehade mõju ravimi ohutusele ja tõhususele ei ole veel täielikult
selge.
Aldurazymet ei tohi kasutada patsiendid, kes võivad olla laronidaasi või selle ravimi mis tahes muu
koostisaine suhtestugevalt allergilised (anafülaktilise reaktsiooniga).
Miks Aldurazyme heaks kiideti?
Inimravimite komitee otsustas, et Aldurazyme abil saab MPS I sümptomeid efektiivselt ohjeldada.
Komitee otsustas, et Aldurazyme kasulikkus on suurem kui sellega kaasnevad riskid MPS I kinnitatud
diagnoosiga patsientide pikaajalises ensüümasendusravis. Komitee soovitas anda Aldurazymele
müügiloa.
Aldurazyme kiideti heaks erandkorras. See tähendab, et kuna haigus on haruldane, ei ole olnud
võimalik Aldurazyme kohta saada täielikku teavet. Euroopa Ravimiamet vaatab kõik võimalikud uued
andmed igal aastal uuesti läbi ning vajaduse korral uuendab käesolevat kokkuvõtet.
Mis teavet Aldurazyme kohta veel oodatakse?
Aldurazyme tootja jälgib ravimit saavaid patsiente, et uurida infusioonireaktsioone ja antikehade teket.
Muu teave Aldurazyme kohta
Euroopa Komisjon andis Aldurazyme müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil,
ettevõttele Genzyme Europe B.V. 10. juunil 2003. Müügiluba pikendati 10. juunil 2008.
Harvikravimite komitee arvamuse kokkuvõtte Aldurazyme kohta leiate siit.
Euroopa avaliku hindamisaruande täisteksti Aldurazyme kohta leiate siit.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 06-2009.