Pakendi infoleht: teave kasutajale

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4.

Enne ravimi kasutamist lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teile vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma arsti või apteekriga.
• Ravim on välja kirjutatud üksnes teile. Ärge andke seda kellelegi teisele. Ravim võib olla neile kahjulik, isegi kui haigusnähud on sarnased.
• Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või apteekriga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Elfabrio ja milleks seda kasutatakse

Elfabrio sisaldab toimeainet alfapegunigalsidaasi ja seda kasutatakse ensüümasendusraviks Fabry tõve kinnitatud diagnoosiga täiskasvanud patsientidel. Fabry tõbi on harvaesinev geneetiline haigus, mis võib mõjutada mitmeid erinevaid kehapiirkondi. Fabry tõbe põdevatel patsientidel ei eemaldata keharakkudest rasvaineid, vaid need kogunevad veresoonte seintele, mis võib põhjustada elundipuudulikkust. Neil patsientidel ladestub rasv rakkudesse, kuna neil ei ole piisavalt ensüümi nimega α-galaktosidaas A, mis osaleb rasvade lagundamise protsessis. Elfabriot kasutatakse pikaajaliselt selle ensüümi täiendavaks manustamiseks või asendamiseks täiskasvanud patsientidel, kellel on Fabry tõve kinnitatud diagnoos.

2. Mida on vaja teada enne, kui teile Elfabriot manustatakse

Elfabriot ei tohi kasutada

• kui olete alfapegunigalsidaasi või selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes tugevalt allergiline.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud Enne Elfabrio kasutamist pidage nõu oma arstiga.

Kui teid ravitakse Elfabrioga, võib teil tekkida kõrvaltoime ravimi veeni tilgutamise (infusiooni) ajal või vahetult pärast seda (vt lõik 4). Seda nimetatakse infusiooniga seotud reaktsiooniks ja see võib mõnikord olla raske.

• Infusiooniga seotud reaktsioonid on muu hulgas peapööritus, peavalu, iiveldus, madal vererõhk, väsimus ja palavik. Kui teil tekib infusiooniga seotud reaktsioon, peate sellest kohe oma arstile teatama.

• Kui teil tekib infusiooniga seotud reaktsioon, võidakse teile anda täiendavaid ravimeid reaktsiooni leevendamiseks või selle edaspidise tekke ennetamiseks. Nende ravimite hulka võivad kuuluda ravimid, mida kasutatakse allergiate raviks (antihistamiinid), palavikuvastased ravimid (antipüreetikumid) ja põletikuvastased ravimid (kortikosteroidid).
• Kui infusiooniga seotud reaktsioon on raske, peatab arst viivitamatult infusiooni ja hakkab manustama asjakohaseid ravimeid või vähendab edaspidi infusiooni kiirust.
• Kui infusiooniga seotud reaktsioonid on rasked ja/või selle ravimi toime kaob, teeb arst teile vereanalüüsi, et kontrollida antikehade olemasolu, kuna need võivad mõjutada teie ravitulemust.
• Enamikul juhtudel võib teile Elfabriot manustada ka siis, kui teil tekib infusiooniga seotud reaktsioon.

Väga harva võib juhtuda, et teie immuunsüsteem ei tunne Elfabriot ära; see võib põhjustada immunoloogilist neeruhaigust (membranoproliferatiivne glomerulonefriit). Kliiniliste uuringute ajal esines seda ainult ühel inimesel ja ainsad teatatud sümptomid olid neerutalitluse ajutine halvenemine, millega kaasnes valgusisalduse suurenemine uriinis. Sümptomid taandusid pärast ravi katkestamist.

Ravi jälgimine

Patsiente, kes on üle viidud Elfabrioga ravile annuses 2 mg/kg kehakaalu kohta üks kord iga 4 nädala järel, tuleb jälgida regulaarselt (nt pärast 3., 6., 12., 18. ja 24. kuud). Jälgimine peab hõlmama vähemalt globotriaosüülsfingosiini (globotriaosylsphingosine, Lyso-Gb3), neerude (hinnanguline glomerulaarfiltratsiooni kiirus [estimated glomerular filtration rate, eGFR], proteinuuria) ja südame (vasaku vatsakese massi indeks, B-tüüpi natriureetilise propeptiidi N-fragment [N-terminal prohormone of brain natriuretic peptide, NT proBNP], troponiin või EKG) ning biokeemiliste parameetrite hindamist. Iga üksiku parameetri muutusi tuleb tõlgendada patsiendi üldise kliinilise seisundi kontekstis ja kõigi kliiniliselt oluliste halvenemiste korral tuleb raviskeem kohe ümber hinnata.

Lapsed ja noorukid Seda ravimit ei tohi kasutada lastel ja noorukitel. Elfabrio ohutus ja efektiivsus lastel vanuses 0...17 aastat ei ole tõestatud.

Muud ravimid ja Elfabrio Teatage oma arstile, kui te võtate või olete hiljuti võtnud või kavatsete võtta mis tahes muid ravimeid.

Rasedus ja imetamine Ärge kasutage Elfabriot, kui te olete rase, kuna puuduvad kogemused Elfabrio kasutamise kohta rasedatel. Kui te olete rase, arvate end olevat rase või kavatsete rasestuda, pidage enne selle ravimi kasutamist nõu oma arstiga.

Ei ole teada, kas Elfabrio eritub rinnapiima. Teatage oma arstile, kui te toidate rinnaga või kavatsete seda teha. Arst aitab teil otsustada, kas lõpetada rinnaga toitmine või Elfabrio kasutamine, arvestades rinnaga toitmise kasu teie lapsele ja Elfabrio kasu teile.

Autojuhtimine ja masinatega töötamine Elfabrio võib põhjustada peapööritust või vertiigot. Kui teil tekib Elfabrio kasutamise päeval peapööritus või vertiigo või kui te minestate, ärge juhtige autot ega käsitsege masinaid enne, kui teie enesetunne paraneb. Elfabrio sisaldab naatriumi Ravim sisaldab 46 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes 10 ml viaalis. See on võrdne 2%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel. Ravim sisaldab 11,5 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes 2,5 ml viaalis. See on võrdne 1%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.

3. Kuidas Elfabriot manustatakse

Seda ravimit tohib kasutada ainult Fabry tõve või muude sarnaste haiguste ravis kogenud arsti järelevalve all ja seda tohib manustada ainult tervishoiutöötaja. Soovitatav annus on 1 mg kehakaalu kg kohta manustatuna üks kord iga kahe nädala järel.

Kui patsiendi seisund on ensüümasendusraviga stabiilne, võib ravi manustada ka annuses 2 mg/kg kehakaalu kohta iga nelja nädala järel.

Kui vastate teatud tingimustele, võib arst teha teile ettepaneku jätkata ravi kodus. Kui soovite ravida end kodutingimustes, pöörduge oma arsti poole.

Patsientide erirühmad Maksakahjustus Maksakahjustusega patsientidel ei ole vaja annust kohandada.

Neerukahjustus Neerukahjustusega patsientidel ei ole vaja annust kohandada. Elfabrioga ravi ajal tuleb neerutalitlust regulaarselt jälgida. Ulatuliku neerukahjustuse (eGFR < 60 ml/min) olemasolu võib piirata renaalset reaktsiooni ensüümasendusravile, võimalik et pöördumatute kaasuvate patoloogiliste muutuste tõttu. Sellistel juhtudel jääb neerufunktsiooni halvenemine haiguse loomuliku progresseerumisega seostatavasse eeldatavasse vahemikku. Elfabrioga ravi ajal on soovitatav regulaarselt hinnata hinnangulise glomerulaarfiltratsiooni kiiruse (eGFR) muutusi.

Vt tervishoiutöötajatele mõeldud teavet pakendi infolehe lõpus.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki. Enamik kõrvaltoimeid ilmnevad infusiooni ajal või vahetult pärast seda („infusiooniga seotud reaktsioon“, vt lõik 2 „Hoiatused ja ettevaatusabinõud“).

Elfabrioga ravi ajal võivad teil tekkida mõned järgmistest reaktsioonidest.

Tõsised kõrvaltoimed Sageli esinevad kõrvaltoimed (võivad esineda kuni ühel inimesel 10-st):

• ülitundlikkus ja tõsine allergiline reaktsioon (sümptomid on muu hulgas hingamisteede lihaste

ülemäärane ja pikaajaline kokkutõmbumine, mis põhjustab hingamisraskusi (bronhospasm); näo, suu ja kõri turse; vilistav hingamine; madal vererõhk; nõgestõbi; neelamisraskused; lööve; õhupuudus; nahaõhetus; ebamugavustunne rinnus; sügelus; iiveldus; külmavärinad; aevastamine ja ninakinnisus). Nende kõrvaltoimete ilmnemise korral peatage infusioon ja pöörduge viivitamatult arsti poole. Arst annab teile vajaduse korral ravimeid.

Teised kõrvaltoimed on muu hulgas järgmised

Sage (võivad esineda kuni ühel inimesel 10-st):

• infusiooniga seotud reaktsioonid;
• nõrkus;
• iiveldus;
• lööve;
• kõhuvalu;

• peapööritus;
• valu;
• valu rindkeres;
• peavalu;
• valu lihastes ja liigestes;
• aistingud, nagu tuimus, kipitus või torkimine (paresteesia);
• kihelus (sügelus);
• kõhulahtisus;
• oksendamine;
• külmavärinad;
• nahapunetus (erüteem);
• pööritustunne (vertiigo); erutus, ärrituvus või segasus;
• normaalse südamerütmi muutused;
• agitatsioon.

Aeg-ajalt (võivad esineda kuni ühel inimesel 100-st):

• värinad (treemor);
• kõrge vererõhk (hüpertensioon);
• bronhospasm (bronhilihaste kokkutõmbumine, mis põhjustab õhu liikumise häirumist ehk obstruktsiooni hingamisteedes) ja hingamisraskused;
• kurguärritus;
• pitsitustunne kurgus;
• kehatemperatuuri tõus;
• magamisraskused (unetus);
• rahutute jalgade sündroom;
• närvikahjustus kätes või jalgades, mis põhjustab valu või tuimust, põletustunnet ja kipitust (perifeerne neuropaatia);
• närvivalu (neuralgia);
• põletustunne;
• minestamine;
• õhetus;
• haigus, mille puhul maohape liigub üles söögitorusse (gastroösofageaalne reflukshaigus);
• mao limaskesta põletik (düspepsia);
• seedehäired;
• gaasid (puhitus);
• higistamise vähenemine (hüpohidroos);

• immunoloogiline neeruhaigus, mis põhjustab valgusisalduse suurenemist uriinis ja neerutalitluse häireid (membranoproliferatiivne glomerulonefriit);
• krooniline neeruhaigus;
• valgusisalduse suurenemine uriinis (proteinuuria);
• koekahjustus tavaliselt veeni infundeeritava ravimi lekkimisest või kogemata infundeerimisest ümbritsevasse koesse (infusioonikoha ekstravasatsioon);
• jala- ja käelabade turse (ödeem);
• käsivarte ja jalgade turse;
• gripilaadne haigus;
• ninakinnisus ja aevastamine;
• valu infusioonikohas;
• kusihappe sisalduse suurenemine veres, valgu/kreatiniini suhte suurenemine uriinis, vere valgeliblede leid uriinis (tuvastatud laborianalüüsidega);
• kehakaalu suurenemine;
• madal vererõhk (hüpotensioon).

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teil tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arstiga. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Elfabriot säilitada

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega, mis on märgitud sildil ja karbil pärast märget „EXP“. Kõlblikkusaeg viitab selle kuu viimasele päevale.

Hoida külmkapis (2 °C...8 °C).

Pärast lahjendamist tuleb lahjendatud lahus kohe ära kasutada. Kui lahjendatud lahust ei kasutata kohe, tuleb seda hoida külmkapis mitte kauem kui 24 tundi (2 °C…8 °C) või toatemperatuuril (kuni 25 °C) mitte kauem kui 8 tundi.

Ärge kasutage seda ravimit, kui märkate tahkeid osakesi või värvimuutust.

Ärge visake ravimeid kanalisatsiooni ega olmejäätmete hulka. Küsige oma apteekrilt, kuidas hävitada ravimeid, mida te enam ei kasuta. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Elfabrio sisaldab

• Toimeaine on alfapegunigalsidaas. Üks viaal sisaldab 20 mg alfapegunigalsidaasi 10 ml-s või 5 mg alfapegunigalsidaasi 2,5 ml-s (2 mg/ml).
• Teised koostisosad on trinaatriumtsitraatdihüdraat, sidrunhape ja naatriumkloriid (vt lõik 2 „Elfabrio sisaldab naatriumi”).

Kuidas Elfabrio välja näeb ja pakendi sisu Selge ja värvitu lahus läbipaistvast klaasist viaalis, mis on suletud kummist punnkorgi ja alumiiniumist eemaldatava kattega.

Pakendi suurused: 1, 5 või 10 viaali. Kõik pakendi suurused ei pruugi olla müügil.

Müügiloa hoidja Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via Palermo 26/A 43122 Parma Itaalia

Tootja Chiesi Farmaceutici S.p.A. Via San Leonardo 96 43122 Parma Itaalia

Lisaküsimuste tekkimisel selle ravimi kohta pöörduge palun müügiloa hoidja kohaliku esindaja poole:

België/Belgique/Belgien Lietuva Chiesi sa/nv Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00 Tel: + 43 1 4073919 България Luxembourg/Luxemburg ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Chiesi sa/nv Тел.: +359 87 663 1858 Tél/Tel: + 32 (0)2 788 42 00

Česká republika Magyarország Chiesi CZ s.r.o. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel: + 420 261221745 Tel.: + 36 70 612 7768

Danmark Malta Chiesi Pharma AB Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tlf: + 46 8 753 35 20 Tel: + 39 0521 2791

Deutschland Nederland Chiesi GmbH Chiesi Pharmaceuticals B.V. Tel: + 49 40 89724-0 Tel: + 31 88 501 64 00

Eesti Norge Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Pharma AB Tel: + 43 1 4073919 Tlf: + 46 8 753 35 20

Ελλάδα Österreich Chiesi Hellas AEBE Chiesi Pharmaceuticals GmbH Τηλ: + 30 210 6179763 Tel: + 43 1 4073919

España Polska Chiesi España, S.A.U. ExCEEd Orphan Distribution d.o.o. Tel: + 34 934948000 Tel.: + 48 799 090 131

France Portugal Chiesi S.A.S. Chiesi Farmaceutici S.p.A. Tél: + 33 1 47688899 Tel: + 39 0521 2791

Hrvatska România Chiesi Pharmaceuticals GmbH Chiesi Romania S.R.L. Tel: + 43 1 4073919 Tel: + 40 212023642 Ireland Slovenija Chiesi Farmaceutici S.p.A. CHIESI SLOVENIJA, d.o.o. Tel: + 39 0521 2791 Tel: + 386-1-43 00 901

Ísland Slovenská republika Chiesi Pharma AB Chiesi Slovakia s.r.o. Sími: +46 8 753 35 20 Tel: + 421 259300060

Italia Suomi/Finland Chiesi Italia S.p.A. Chiesi Pharma AB Tel: + 39 0521 2791 Puh/Tel: +46 8 753 35 20

Κύπρος Sverige Chiesi Farmaceutici S.p.A. Chiesi Pharma AB Τηλ: + 39 0521 2791 Tel: +46 8 753 35 20 Latvija Chiesi Pharmaceuticals GmbH Tel: + 43 1 4073919

Infoleht on viimati uuendatud

Muud teabeallikad

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel: https://www.ema.europa.eu. Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:

Lahjendamine (aseptikanõuete kohaselt)

1) Selgitage välja infusiooniks vajalike viaalide koguarv.

Vajalike viaalide arv põhineb iga patsiendi jaoks nõutaval koguannusel, mis tuleb välja arvutada kehakaalu põhjal.

Näide koguannuse arvutamise kohta 80 kg kaaluvale patsiendile, kellele on määratud 1 mg/kg, on järgmine:

• Patsiendi kehakaal (kilogrammides) ÷ 2 = annuse maht (milliliitrites). Näide: 80 kg patsient ÷ 2 = 40 ml (viaalist väljatõmmatav kogus). Selle näite puhul on vaja neli (4) 10 ml viaali (või kuusteist (16) 2,5 ml viaali).

Näide koguannuse arvutamise kohta 80 kg kehakaaluga patsiendile, kellele on määratud 2 mg/kg, on järgmine.

• Patsiendi kehakaal (kilogrammides) = annuse maht (milliliitrites). Näide: 80 kg patsient = 80 ml (viaalist väljatõmmatav kogus). Selle näite puhul on vaja kaheksa (8) 10 ml viaali (või kolmkümmend kaks (32) 2,5 ml viaali).

2) Enne lahjendamist laske vajalikul arvul viaalidel toatemperatuurini soojeneda (see võtab

ligikaudu 30 minutit).

Kontrollige viaale visuaalselt. Kui kork on kadunud või katki, ei tohi viaali kasutada. Kui viaalis on tahkeid osakesi või kui lahus on värvi muutnud, ei tohi seda kasutada. Vältige viaalide raputamist või loksutamist.

3) Tõmmake infusioonikotist välja sama kogus naatriumkloriidi 9 mg/ml (0,9%) infusioonilahust,

nagu on esimeses etapis väljaarvutatud ravimikogus ja visake see ära.

4) Tõmmake viaalidest välja vajalik kogus Elfabrio lahust ja lahjendage see naatriumkloriidi

9 mg/ml (0,9%) infusioonilahusega kogumahuni, mis põhineb patsiendi kehakaalul, nagu on näidatud allolevas tabelis. Infusioonilahuse minimaalne kogumaht patsiendi kehakaalu järgi

Patsiendi kehakaal Infusioonilahuse minimaalne kogumaht

Süstige Elfabrio lahus otse infusioonikotti. ÄRGE süstige infusioonikotis olevasse õhku. Pöörake infusioonikotti lahuse segamiseks ettevaatlikult ümber, vältides hoogsalt raputamist ja loksutamist. Lahjendatud lahus tuleb manustada läbi voolikusisese, väikese valgusiduvusega 0,2 μm filtri.