Pakendi infoleht: teave patsiendile või hooldajale

Autoloogne CD34+ rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34+ rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga

Sellele ravimile kohaldatakse täiendavat järelevalvet, mis võimaldab kiiresti tuvastada uut ohutusteavet. Te saate sellele kaasa aidata, teatades ravimi kõigist võimalikest kõrvaltoimetest teie lapsele. Kõrvaltoimetest teatamise kohta vt lõik 4. Enne ravimi manustamist teie lapsele lugege hoolikalt infolehte, sest siin on teie lapsele vajalikku teavet.

• Hoidke infoleht alles, et seda vajadusel uuesti lugeda.
• Kui teil on lisaküsimusi, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega.
• Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“.
• Teie lapse arst annab teile patsiendi hoiatuskaardi, mis sisaldab olulist ohutusteavet teie lapse ravi kohta Strimvelis’ega. Lugege seda tähelepanelikult ja järgige seal toodud juhiseid.
• Kandke patsiendi hoiatuskaarti alati endaga kaasas ja näidake seda arstile või meditsiiniõele, kui teie laps neid külastab või kui teie laps pöördub haiglasse.

Infolehe sisukord

1. Mis ravim on Strimvelis ja milleks seda kasutatakse

Strimvelis on sellist tüüpi ravim, mida nimetatakse geeniteraapiaks. See valmistatakse spetsiaalselt iga patsiendi jaoks.

Strimvelis’t kasutatakse lastel raske haiguse raviks, mille nimetus on adenosiindeaminaasi puudulikkusest tingitud raske kombineeritud immuunpuudulikkus ehk ADA-SCID (adenosine deaminase-severe combined immune deficiency). Seda kasutatakse juhul, kui teie laps ei saa luuüdi siirdamist peredoonorilt, kuna sobivus ei ole piisavalt lähedane.

ADA-SCID tekib vigase geeni tõttu teie lapse immuunsüsteemi vererakkudes. Seetõttu ei tooda rakud piisavalt ensüümi, mida nimetatakse adenosiindeaminaasiks (ADA) ning teie lapse immuunsüsteem ei toimi õigesti, et kaitsta organismi infektsioonide eest. Strimvelis’e valmistamiseks modifitseeritakse laboris teie lapse luuüdi tüvirakke, et lisada ADA’d tootev geen. Kui need modifitseeritud tüvirakud kantakse teie lapsele tagasi, võivad nad jaguneda, et toota erinevat tüüpi vererakke, sealhulgas teie lapse immuunsüsteemis osalevaid rakke.

2. Mida on vaja teada enne Strimvelis’e manustamist teile (või teie lapsele)

Strimvelis ei sobi mõnele inimesele.

Strimvelis’t ei tohi manustada, kui teie laps:

• on selle ravimi mis tahes koostisosade (loetletud lõigus 6) suhtes allergiline;
• tal on või on olnud teatud tüüpi vähk, mida nimetatakse leukeemiaks või müelodüsplaasiaks;
• on positiivne HIV või mõne teise infektsiooni suhtes (arst oskab teile selles osas nõu anda);
• on juba saanud geeniteraapiat.

Hoiatused ja ettevaatusabinõud

Teavet rakupõhiste ravimite kohta, näiteks Strimvelis, tuleb säilitada haiglas 30 aastat. Teie lapse kohta hoitav teave on teie lapse nimi ja teie lapse saadud Strimvelis’e partii number.

Strimvelis valmistatakse spetsiaalselt patsiendi enda rakkudest. Seda ei tohi kunagi manustada kellelegi teisele.

Uue geeni sisestamine DNA’sse võib põhjustada verevähki. Ühel patsiendil on olnud mitu aastat pärast ravi varem Strimvelis’ega verevähi juhtum, mida nimetatakse leukeemiaks. Seetõttu on oluline jälgida oma last leukeemia sümptomite suhtes. Nende hulka kuuluvad palavik, õhupuudus, kahvatus, öine higistamine, väsimus, lümfisõlmede turse, sagedad infektsioonid, kalduvus kergesti veritseda ja/või sinikad või väikesed punased või lillad laigud naha all. Kui teie lapsel tekib mõni neist sümptomitest, peate viivitamatult ühendust võtma oma arstiga.

Enne ravi Strimvelis’ega antakse teie lapsele teisi ravimeid (lisateavet nende ravimite, sealhulgas võimalike kõrvaltoimete kohta vt lõigust 3 „Kuidas Strimvelis’t manustatakse“ ja lõigust 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“).

Kui teie laps on varem C-hepatiidi suhtes positiivse tulemuse andnud, saab teie last siiski teatud tingimustel ravida. Vajadusel arutab arst seda teiega.

Tsentraalveeni kateetrid on peened painduvad voolikud, mille arst sisestab suurde veeni, et pääseda ligi teie lapse vereringele. Nende kateetrite ohtudeks on nakkused ja trombide moodustumine. Arst ja meditsiiniõed jälgivad teie last võimalike tsentraalveeni kateetri tüsistuste suhtes. Ravi Strimvelis’ega on mõnedel patsientidel ebaõnnestunud. Need patsiendid said alternatiivseid ravivõimalusi.

Ravi tagajärjel on väike nakkusoht. Teie lapse arstid ja meditsiiniõed jälgivad teda kogu infusiooni ajal nakkusnähtude suhtes ja osutavad vajadusel ravi. Mõnel patsiendil võib tekkida autoimmuunsus, st vallanduda immuunvastus enda rakkude või kudede vastu (vt lõik 4 „Võimalikud kõrvaltoimed“). Vajadusel arutab teie lapse arst seda teiega.

Pärast ravi ei tohi teie laps mitte kunagi tulevikus verd, elundeid, kudesid ega rakke annetada. Seda seetõttu, et Strimvelis on geeniteraapia ravim.

Kui Strimvelis’ega ravi ei saa lõpuni viia Teatud juhtudel ei pruugi olla võimalik planeeritud Strimvelis’ega raviga edasi minna põhjustel nagu:

• probleem teie lapse luuüdist rakkude võtmisel ravimi valmistamiseks;
• teie lapse kehast võetud kudedes ei ole piisavalt õiget tüüpi rakke ravimi valmistamiseks;
• ravim ei vasta kõigile kvaliteeditestidele;
• viivitus ravimi jõudmisel haiglasse, kus teie last ravitakse.

Enne Strimvelis’e kasutamist tehakse teie lapsele luuüdi eemaldamiseks keemiaravi. Kui Strimvelis’t ei saa pärast keemiaravi manustada või kui modifitseeritud tüvirakud ei jää püsima (ei siiratud) teie lapse kehas,manustab arst teie lapsele asendustüvirakke, kasutades enne ravi alustamist kogutud ja säilitatud varuproovi (vt ka lõik 3 „Kuidas Strimvelis’t manustatakse“).

Te võite vajada muud ravi Enne kasutamist tehakse Strimvelis’ega erinevaid teste. Kuna ravim manustatakse varsti pärast valmistamist, ei ole ravimi manustamise ajal mõnede nimetatud testide lõplikud tulemused veel teada. Kui testid näitavad midagi, mis võib mõjutada teie last, määrab arst teie lapsele vajaliku ravi.

Muud ravimid ja Strimvelis Teatage oma arstile, kui teie laps kasutab, on hiljuti kasutanud või võib kasutada mis tahes muid ravimeid.

Teie lapsele ei tohi anda vaktsiine, mida nimetatakse elusvaktsiinideks, 6 nädala jooksul enne, kui talle manustatakse konditsioneerivat ravimit Strimvelis’e ravi ettevalmistamiseks ega pärast ravi lapse immuunsüsteemi taastumise ajal.

Strimvelis sisaldab naatriumi Ravim sisaldab 42 kuni 137 mg naatriumi (söögisoola peamine koostisosa) ühes annuses. See on võrdne 2 kuni 7%-ga naatriumi maksimaalsest soovitatud ööpäevasest toiduga saadavast kogusest täiskasvanutel.

3. Kuidas Strimvelis’t manustatakse

Strimvelis’t manustatakse veeniinfusiooni teel (tilgutatakse veeni). Seda tuleb manustada ainult spetsiaalses haiglas ja arsti poolt, kellel on ADA-SCID-ga patsientide ravimise ja sellist tüüpi ravimi kasutamise kogemus.

Enne Strimvelis’e valmistamist teeb arst analüüsid veendumaks, et teie laps ei kanna teatud infektsioone (vt lõik 2).

Kogutakse kaks proovi Enne kavandatud ravi kogub arst kaks luuüdi rakkude proovi:

• varuproovi, mis kogutakse vähemalt 3 nädalat enne ravi Strimvelis’ega. Seda säilitatakse manustamiseks asendusrakkudena juhul, kui Strimvelis’t ei saa manustada või see ei toimi (vt „Kui Strimvelis’ega ravi ei saa lõpuni viia“ lõigus 2)
• raviproovi, mis kogutakse 4...5 päeva enne ravi Strimvelis’ega. Seda kasutatakse Strimvelis’e valmistamiseks, sisestades rakkudesse uue geeni.

Enne Strimvelis’ega ravi ja ravi ajal

Millal Mida tehakse Miks

Vähemalt 3 nädalat enne Kogutakse tüvirakkude säilitatakse tagavaraks (vt ravi varuproov eespool)

Ligikaudu 4...5 päeva enne Kogutakse tüvirakkude Strimvelis’e valmistamiseks ravi raviproov (vt eespool)

3 päeva ja 2 päeva enne Ravimit nimega busulfaan et valmistada luuüdi ette ravi manustatakse 2 päeval 4 korda Strimvelis’e raviks ja

Ligikaudu 15...30 minutit Võidakse manustada et vähendada infusiooniga enne ravi antihistamiinset ravimit seotud reaktsiooni tekke Strimvelis’t manustatakse… veeniinfusiooni teel.

4. Võimalikud kõrvaltoimed

Nagu kõik ravimid, võib ka see ravim põhjustada kõrvaltoimeid, kuigi kõigil neid ei teki.

Strimvelis’ega seotud kõrvaltoimed on põhjustatud immuunsüsteemi üleaktiivsusest ja keha enda kudede ründamisest. Mõned kõrvaltoimed võivad olla seotud ka ravimiga busulfaan, mida kasutatakse teie lapse luuüdi ettevalmistamiseks raviks; need on tähistatud tärniga (*) alltoodud loendis:

Väga sage: rohkem kui ühel inimesel 10-st:

• nohu või ninakinnisus (allergiline riniit);
• vilistav hingamine, hingamisraskus (astma);
• põletikuline sügelev nahk (atoopiline dermatiit, ekseem);
• kehatemperatuuri tõus (palavik);
• kilpnäärme vaegtalitlus (hüpotüreoos);
• kõrge vererõhk (hüpertensioon)*;
• vere puna- või valgeliblede arvu vähenemine (aneemia, neutropeenia)*;
• maksaensüümide aktiivsuse suurenemine (mis näitab maksa stressi)*;
• tuumavastaste antikehade ja silelihaste antikehade positiivne tulemus vereanalüüsis (mis võib viidata võimalikule autoimmuunsusele).

Sage: kuni ühel inimesel 10-st:

• punased või punakaslillad täpid nahal, nahaalune verejooks (autoimmuunne trombotsütopeenia);
• kilpnäärme põletik (autoimmuunne türeoidiit);
• närvikahjustustest põhjustatud nõrkus ja valu jalgades ja kätes (GuillainBarré sündroom);

• maksapõletik (autoimmuunne hepatiit);
• vererakkude arvu vähenemine (autoimmuunne hemolüütiline aneemia, autoimmuunne aplastiline aneemia);
• neutrofiilide vastaste tsütoplasma antikehade positiivne tulemus vereanalüüsis (mis võib viia autoimmuunse põletiku ja veresoonte turseni ning võib suurendada infektsioonide taset);
• verevähi tüüp, mida nimetatakse leukeemiaks.

Kui teil on küsimusi sümptomite või kõrvaltoimete kohta või kui mõni sümptom valmistab teile muret, pidage nõu oma lapse arsti või meditsiiniõega.

Kõrvaltoimetest teatamine Kui teie lapsel tekib ükskõik milline kõrvaltoime, pidage nõu oma arsti või meditsiiniõega. Kõrvaltoime võib olla ka selline, mida selles infolehes ei ole nimetatud. Kõrvaltoimetest võite ka ise teatada riikliku teavitussüsteemi (vt V lisa) kaudu. Teatades aitate saada rohkem infot ravimi ohutusest.

5. Kuidas Strimvelis’t säilitada

Järgmine teave on mõeldud ainult arstidele.

Hoidke seda ravimit laste eest varjatud ja kättesaamatus kohas.

Ärge kasutage seda ravimit pärast kõlblikkusaega (kuupäeva ja kellaaega (EXP)), mis on märgitud konteineri sildil ja infusioonikoti sildil.

Hoida külmkapis (2 C...8 C) kuni 24 tundi.

Hoida infusioonikott metallkassetis kuni manustamiseni. Pärast hoidmist toatemperatuuril (15 °C...25 °C) kuni 90 minutit, mitte hoida külmkapis (2 °C...8 °C).

Kasutamata ravim või jäätmematerjal tuleb hävitada vastavalt kohalikele inimpäritolu materjali käsitsemise juhistele. Kuna seda ravimit manustab kvalifitseeritud arst, vastutab tema toote õige hävitamise eest. Need meetmed aitavad kaitsta keskkonda.

6. Pakendi sisu ja muu teave

Mida Strimvelis sisaldab

• Toimeaine on autoloogne (patsiendi enda) CD34+ rikastatud rakufraktsioon, mis sisaldab CD34+ rakke, mida on transdutseeritud inimese ADA kodeerivat cDNA järjestust sisaldava retroviirusvektoriga. Kontsentratsioon on 1...10 × 106 CD34+ rakku/ml.
• Teine koostisosa on naatrium (vt lõik 2, „Strimvelis sisaldab naatriumi”).

Kuidas Strimvelis välja näeb ja pakendi sisu

Strimvelis on hägune kuni selge, värvitu kuni roosa rakkude infusioonidispersioon, mis on ühes või mitmes infusioonikotis. Strimvelis on saadaval 50 ml etüleenvinüülatsetaadist (EVA) infusioonikotis, mis sisaldab 10…40 ml infusioonidispersiooni. Infusioonikotid on suletud konteineris.

Ravim sisaldab geneetiliselt muundatud inimvererakke.

Müügiloa hoidja

Fondazione Telethon ETS Via Varese 16/B 00185 Rome Itaalia

Tootja

AGC Biologics S.p.A. 3 Via Antonio Meucci 20091 Bresso Itaalia

Infoleht on viimati uuendatud .

Muud teabeallikad

Täpne teave selle ravimi kohta on Euroopa Ravimiameti kodulehel:https://www.ema.europa.eu.Samuti on seal viited teistele kodulehtedele harvaesinevate haiguste ja ravi kohta.

-----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------

Järgmine teave on ainult tervishoiutöötajatele:

Ravimi käsitsemisel või manustamisel tuleb järgida ettevaatusabinõusid

Ravim sisaldab inimvererakke. Strimvelis’t käsitsevad tervishoiutöötajad peavad rakendama asjakohaseid ettevaatusabinõusid (kandma kindaid, kaitseriietust ja -prille), et vältida nakkushaiguste võimalikku ülekannet.

Strimvelis transporditakse otse meditsiiniasutusse, kus infusioon toimub. Infusioonikott(-kotid) pannakse suletud väliskonteinerisse. Kotte peab hoidma väliskonteineris kuni kasutamiseni.

Strimvelis on ette nähtud üksnes autoloogseks kasutamiseks. Enne infusiooni tuleb kontrollida, kas patsiendi isikuandmed vastavad olulistele ainukordsetele patsiendi andmetele esmasel ja/või väliskonteineril.

Loksutage infusioonikotti ettevaatlikult, et rakkude agregaadid eralduksid; kasutage manustamiseks filtriga transfusioonisüsteemi, et eemaldada allesjäänud agregaadid.

Ettevaatusabinõud ravimi hävitamiseks

Kasutamata ravimi või jäätmematerjalide puhul tuleb järgida kohalikke juhiseid inimpäritolu materjali käsitsemiseks. Kõik materjalid, mis on kokku puutunud Strimvelis’ega (tahked ja vedelad jäätmed), tuleb käsitseda ja hävitada potentsiaalselt nakkusohtlike jäätmetena vastavalt kohalikele inimpäritolu materjali käsitsemise juhistele.

Juhuslik kokkupuude

Juhuslikku kokkupuudet Strimvelis’ega tuleb vältida. Juhuslikul kokkupuutel tuleb järgida kohalikke inimpäritolu materjalide käsitsemise juhiseid, mis võivad hõlmata saastunud naha pesemist ja saastunud riiete eemaldamist. Strimvelis’ega potentsiaalselt kokku puutunud tööpinnad ja materjalid tuleb desinfitseerida sobiva desinfektsioonivahendiga.