Siklos

SIKLOS

Kokkuvõte üldsusele

Mis on Siklos?

Siklos on ravim, mis sisaldab toimeainena hüdroksükarbamiidi. Seda turustatakse tablettidena (1000 mg).

Milleks Siklost kasutatakse?

Siklost kasutatakse sirprakulise aneemiaga (geneetiline haigus, kus punaliblede kuju muutub ja nad muutuvad jäikadeks ning ei kanna hapnikku edasi) täiskasvanute ja laste raviks. Seda kasutatakse korduvate valulike vaso-oklusiivsete kriiside ennetamiseks. Vaso-oklusiivne kriis on olukord, kus ebanormaalsed punalibled ummistavad veresooni, vähendades elundite verevarustust. Nende kriiside hulka võib kuuluda äge rindkeresündroom, mis on eluohtlik seisund, kus patsiendil tekivad äkki rindkerevalu, palavik või hingamisraskused või on röntgenipildil näha kopsus vedelikku.  Et sirprakulise aneemiaga patsiente on vähe ja see haigus on haruldane, omistati Siklosele 9. juulil 2003 harva kasutatava ravimi (haruldaste haiguste korral kasutatava ravimi) nimetus. Seda ravimit saab üksnes retsepti alusel.

Kuidas Siklost kasutatakse?

Ravi Siklosega võib alustada üksnes sirprakulise aneemia ravis kogenud arst. Siklost manustatakse üks kord päevas, eelistatavalt hommikul enne hommikusööki. Algannus on tavaliselt 15 mg kehakaalu kilogrammi kohta, ümardatuna lähima 250 mg-ni (veerand tabletti). Tabletil on neljaks võrdseks osaks jagamise murdejooned. Annust kohandatakse olenevalt ravivastusest, kusjuures tavaline annus on 15–30 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas. Erandjuhtudel võib kasutada annuseid kuni 35 mg kehakaalu kilogrammi kohta päevas, kui patsiendi verd jälgitakse kõrvalnähtude suhtes. Patsientidel, kes sellele annusele ei reageeri või kellel tekivad kõrvalnähud, võib osutuda vajalikuks ravi katkestada või peatada. Kergete või mõõdukate neeruhäiretega patsientidel tuleb Siklose annust vähendada ning raskete neeru- või maksahaigustega patsientidel ei tohi seda ravimit kasutada. Siklose kasutamine alla 2 aasta vanustel lastel ei ole soovitatav. Lisateave on esitatud pakendi infolehel.

Kuidas Siklos toimib?

Siklose toimeaine hüdroksükarbamiid pärsib teatavate rakkude, näiteks vererakkude kasvu ja paljunemist. Kuigi ravimi täpne toimemehhanism selle haiguse korral ei ole teada, võib hüdroksükarbamiid vähendada rakkude sisaldust vereringes ja hoida ära punaliblede kuju muutumist sirprakulise aneemiaga patsientidel. Sellega vähendatakse veresoonte ummistumise ohtu. Hüdroksükarbamiidi, mida varem nimetati hüdroksüuureaks, on turustatud Euroopa Liidus mitme aastakümne vältel, kasutades seda muude haiguste, sealhulgas teatud vähivormide raviks.

Kuidas Siklost uuriti?

Kuna hüdroksükarbamiid on tuntud toimeaine, mida esineb ka teistes ravimites, tugines ettevõte teaduskirjanduses avaldatud andmetele, et põhjendada Siklose kasutamist sirprakulise aneemia raviks täiskasvanutel ja lastel. Eelkõige esitas ettevõte Siklose tõhususe andmed 11 avaldatud lasteuuringust (378 patsienti), ja kolmest riiklikust andmeregistrist 155 lapse kohta, keda raviti Siklosega kuni seitse aastat. Samuti esitati tõendusmaterjal 299 täiskasvanud patsiendiga läbi viidud uuringust, milles võrreldi Siklose toimet platseeboga (näiv ravim), ning muude uuringute tulemused 430 patsiendi kohta, samuti ühe riikliku registri teabe 123 täiskasvanu kohta, keda oli ravitud Siklosega. Uuringutes võrreldi vaso-oklusiivsete kriiside arvu enne ja pärast ravi Siklosega, määratledes neid kätes, jalgades, kõhus, seljas või rindkeres esinenud valulike episoodidena.

Milles seisneb uuringute põhjal Siklose kasulikkus?

Siklosega ravitud patsientidel oli vaso-oklusiivseid kriise pärast ravi vähem kui enne – lastel ja täiskasvanutel vähenes kriiside sagedus 66–80%. Ka ägeda rindkeresündroomi juhtumite sagedus vähenes 25–33%. Samuti vähenesid hospitaliseerimiste arv ja haiglapäevade arv. Ravitoime püsis kuni seitse aastat. Siklose toimet platseeboga võrdlevas täiskasvanute uuringus oli Siklost saanud patsientidel vaso-oklusiivseid kriise vähem (2,5 kriisi aastas) kui platseebo rühma patsientidel (4,5 kriisi aastas).

Millised on Siklosega kaasnevad riskid?

Siklose kõige sagedam kõrvalnäht (täheldatud rohkem kui ühel patsiendil kümnest) on luuüdi supressioon, mis põhjustab neutropeeniat (neutrofiilide ehk teatud valgeliblede taseme langus), retikulotsütopeeniat (retikulotsüütide ehk ebaküpsete punaliblede vähesus) ja makrotsütoosi (punaliblede suurenemine). Siklost kasutavatel patsientidel tuleb teha enne ravi ja regulaarselt ravi ajal vereanalüüse, et kontrollida punaliblede sisaldust veres ning jälgida ka neerude ja maksa seisundit. Punaliblede normaalne sisaldus veres taastub tavaliselt kahe nädala jooksul pärast Siklosega ravi katkestamist. Siklose kohta teatatud kõrvalnähtude täieliku loetelu leiate pakendi infolehelt. Siklost ei tohi kasutada patsiendid, kes on hüdroksükarbamiidi või selle ravimi mis tahes muu koostisaine suhtes ülitundlikud (allergilised). Seda ei tohi kasutada ka patsiendid, kellel on raske neeru- või maksahaigus või ohtlikult madal vererakkude sisaldus veres. Imetamine tuleb Siklose kasutamise ajaks katkestada.

Miks Siklos heaks kiideti?

Inimtervishoius kasutatavate ravimite komitee jõudis otsusele, et Siklose kasulikkus korduvate valulike vaso-oklusiivsete kriiside, sealhulgas ägeda rindkeresündroomi ennetamisel sümptomaatilise sirprakulise aneemiaga pediaatrilistel ja täiskasvanud patsientidel on suurem kui sellega kaasnevad riskid. Siklosele soovitati anda müügiluba.
Milliseid meetmeid võetakse, et tagada Siklose kasutamise ohutus? 
Siklost tootev ettevõte esitab arstidele ja patsientidele suunatud ravimiohutuse teabepakmed.

Muu teave Siklose kohta

Euroopa Komisjon väljastas Siklose müügiloa, mis kehtib kogu Euroopa Liidu territooriumil, ettevõttele Addmedica 29. juunil 2007.
Kokkuvõtte viimane uuendus: 07-2007.
©EMEA 2007